[发明专利]治疗DANON病的基因治疗载体在审
| 申请号： | 201980049274.0 | 申请日： | 2019-07-11 |
| 公开（公告）号： | CN112512596A | 公开（公告）日： | 2021-03-16 |
| 发明（设计）人： | A·喀拉瓦拉;S·摩尔;D·里克斯 | 申请（专利权）人： | 火箭制药有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/47;C12N15/09;C12N15/63;C12N15/79 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 李程达 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明一般涉及与溶酶体相关膜蛋白2(LAMP‑2，也称为CD107b)突变有关的疾病的基因治疗。一方面，本公开提供了一种基因治疗载体，其包含表达盒，该表达盒包含编码LAMP‑2异构体或其功能性变体的转基因，其中该转基因被密码子优化以在人宿主细胞中表达。另一方面，本公开提供了预防、减轻、改善、减少、抑制、消除和/或逆转在有此需要的受试者体内的Danon病或另一种自噬障碍的一种或多种症状的方法，该方法包含向受试者施用本公开的基因治疗载体。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 danon 基因治疗 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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