[发明专利]表达因子VIII的慢病毒载体的用途在审
| 申请号： | 201980022379.7 | 申请日： | 2019-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN111918674A | 公开（公告）日： | 2020-11-10 |
| 发明（设计）人： | A·安诺尼;A·康托尔;D·德拉格;刘彤瑶;M·米拉尼;J·莫菲特;L·纳迪尼;S·帕塔罗约-怀特;R·彼得斯;A·塞雷金 | 申请（专利权）人： | 比奥维拉迪维治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/867;C07K14/755 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 岑晓东 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： |
本公开文本提供包含经密码子优化的因子VIII序列的慢病毒载体，以及使用此类慢病毒载体的方法。本文公开的靶向肝的慢病毒载体可以用于基因疗法，其中所述慢病毒基因递送使得能够将转基因表达盒稳定地整合至儿科(例如，新生儿)或成年受试者的所靶向的细胞(例如，肝细胞)的基因组中，从而以低慢病毒载体剂量(例如，5x10 |
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| 搜索关键词： | 表达 因子 viii 病毒 载体 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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