[发明专利]表达因子VIII的慢病毒载体的用途在审
| 申请号： | 201980022379.7 | 申请日： | 2019-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN111918674A | 公开（公告）日： | 2020-11-10 |
| 发明（设计）人： | A·安诺尼;A·康托尔;D·德拉格;刘彤瑶;M·米拉尼;J·莫菲特;L·纳迪尼;S·帕塔罗约-怀特;R·彼得斯;A·塞雷金 | 申请（专利权）人： | 比奥维拉迪维治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/867;C07K14/755 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 岑晓东 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 表达 因子 viii 病毒 载体 用途 | ||
1.一种治疗有需要的受试者的出血性障碍的方法，所述方法包括向所述受试者给予至少一个剂量的5x1010或更少转导单位/kg(TU/kg)的慢病毒载体，所述慢病毒载体包含分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含编码具有FVIII活性的多肽的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列具有：
(i)与SEQ ID NO:1的核苷酸58-2277和2320-4374的至少91％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(ii)与SEQ ID NO:2的核苷酸58-2277和2320-4374的至少94％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(iii)与SEQ ID NO:70的核苷酸58-2277和2320-4374的至少85％、至少86％、至少87％、至少88％、至少89％、至少90％、至少91％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(iv)与SEQ ID NO:71的核苷酸58-2277和2320-4374的至少85％、至少86％、至少87％、至少88％、至少89％、至少90％、至少91％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(v)与SEQ ID NO:3的核苷酸58-2277和2320-4374的至少约92％、至少约93％、至少约94％、至少约95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(vi)与SEQ ID NO:4的核苷酸58-2277和2320-4374的至少约91％、至少约92％、至少约93％、至少约94％、至少约95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(vii)与SEQ ID NO:5的核苷酸58-2277和2320-4374的至少89％、至少90％、至少91％、至少92％、至少93％、至少94％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；
(viii)与SEQ ID NO:6的核苷酸58-2277和2320-4374的至少89％、至少90％、至少91％、至少92％、至少93％、至少94％、至少95％、至少96％、至少97％、至少98％、或至少99％序列同一性；或
(ix)或(i)至(viii)的任何组合。
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