[发明专利]一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA、表达载体、CRISPR-Cas9系统有效
| 申请号： | 201810851087.1 | 申请日： | 2018-07-27 |
| 公开（公告）号： | CN110760511B | 公开（公告）日： | 2021-09-07 |
| 发明（设计）人： | 祝海宝;喻小鲁;黄雨亭;陶米林;罗思施 | 申请（专利权）人： | 广东赤萌医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 颜希文;刘飞 |
| 地址： | 510000 广东省广州市高新*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA，包括用于敲除Dys基因43号内含子的gRNA和用于敲除Dys基因54号内含子的gRNA。本发明还提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良的gRNA、表达载体、CRISPR‑Cas9系统，以及它们的用途。与现有技术相比，本发明可以覆盖不少于60％的DMD患者；利用CRISPR‑SaCas9系统，有利于使用AAV病毒作为治疗载体，更具有针对性，安全性高更高；本发明筛选出来的gRNA，具有较高的打靶效率，从而对Dys基因读码框的纠正效率更高。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 治疗 杜氏肌 营养不良 grna 表达 载体 crispr cas9 系统 | ||
【主权项】：
1.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA，其特征在于，包括用于敲除Dys基因43号内含子的gRNA和用于敲除Dys基因54号内含子的gRNA。/n
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