[发明专利]一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA、表达载体、CRISPR-Cas9系统有效
| 申请号： | 201810851087.1 | 申请日： | 2018-07-27 |
| 公开（公告）号： | CN110760511B | 公开（公告）日： | 2021-09-07 |
| 发明（设计）人： | 祝海宝;喻小鲁;黄雨亭;陶米林;罗思施 | 申请（专利权）人： | 广东赤萌医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 颜希文;刘飞 |
| 地址： | 510000 广东省广州市高新*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 用于 治疗 杜氏肌 营养不良 grna 表达 载体 crispr cas9 系统 | ||
【权利要求书】：
1.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA，其特征在于，所述gRNA由靶序列如SEQ IDNO:22所示的gRNA和靶序列如SEQ ID NO:59所示的gRNA组成。
2.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的表达载体，其特征在于，所述表达载体表达如权利要求1所述的gRNA。
3.根据权利要求2所述的表达载体，其中，所述表达载体的基础载体为AAV载体。
4.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR-Cas9系统，其特征在于，所述系统包括如权利要求1所述的gRNA和Cas9蛋白。
5.根据权利要求4所述的CRISPR-Cas9系统，其特征在于，所述Cas9蛋白为SaCas9蛋白。
6.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的表达载体，其特征在于，所述表达载体表达Cas9蛋白和如权利要求1所述的gRNA。
7.根据权利要求6所述的表达载体，其特征在于，所述C as9蛋白为SaCas9蛋白，所述表达载体的基础载体为AAV载体。
8.如权利要求1所述的gRNA或者如权利要求2或3所述的表达载体在制备用于预防或治疗杜氏肌营养不良症的药物中的用途。
9.如权利要求4或5所述的CRISPR-Cas9系统、或者如权利要求6或7所述的表达载体在制备用于预防或治疗杜氏肌营养不良症的药物中的用途。
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