[发明专利]用于组织特异性表达的修饰的U6启动子系统在审
| 申请号： | 201780033090.6 | 申请日： | 2017-03-31 |
| 公开（公告）号： | CN109714954A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | S.Q.哈珀 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | A01H5/00 | 分类号： | A01H5/00;C07H21/02;C12Q1/68;C12Q1/70 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;罗文锋 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及用于表达用以基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。 | ||
| 搜索关键词： | 微RNA 组织特异性表达 抑制基因表达 启动子系统 组织特异性 天然miRNA 基因治疗 修饰 替代 | ||
【主权项】：
1.一种核酸分子，其包含修饰的U6启动子序列、包含至少一个去靶序列的miRNA的成熟引导链和在5'端处的5至6个胸苷。
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