[发明专利]用于组织特异性表达的修饰的U6启动子系统在审
| 申请号： | 201780033090.6 | 申请日： | 2017-03-31 |
| 公开（公告）号： | CN109714954A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | S.Q.哈珀 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | A01H5/00 | 分类号： | A01H5/00;C07H21/02;C12Q1/68;C12Q1/70 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;罗文锋 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 微RNA 组织特异性表达 抑制基因表达 启动子系统 组织特异性 天然miRNA 基因治疗 修饰 替代 | ||
本发明涉及用于表达用以基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。
本申请要求2016年4月2日提交的美国临时申请号62/317,524的优先权权益，其以全文引用的方式并入本文中。
技术领域
本发明涉及用于表达用于基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。
本申请含有作为公开内容的单独部分的计算机可读形式的序列表(文件名：50393A_SeqListing.txt；1,684,397字节—ASCII文本文件)，其以全文引用的方式并入本文中。
背景技术
RNA干扰(RNAi)是真核细胞中基因调节的机制，已被考虑用于医治各种疾病。RNAi是指由微RNA(miRNA)介导的基因表达的转录后控制。天然miRNA是小的(21-25个核苷酸)非编码RNA，其与同源信使RNA(mRNA)的3'非翻译区共享序列同源性和碱基对，尽管编码区中也可发生调节。miRNA和mRNA之间的相互作用指导细胞基因沉默机制降解靶mRNA和/或预防mRNA的翻译。RNAi途径概述于Duan(编),《肌肉基因治疗(Muscle Gene Therapy)》中第7章第7.3节,施普林格科学+商业媒体有限责任公司(Springer Science+Business Media,LLC)(2010)。
随着对天然RNAi途径的理解的发展，研究人员已设计人工miRNA，用于调节用于医治疾病的靶基因表达中。如在Duan(同上)的第7.4节所描述的，人工miRNA可从DNA表达盒转录。对靶基因特异的miRNA序列与在细胞中指导miRNA加工所需的序列一起转录。病毒载体如腺相关病毒已经用于将miRNA递送至肌肉[Fechner等人,《分子医学杂志(J.Mol.Med.)》,86:987-997(2008)]。
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