[发明专利]核酸输送的区室化方法及其组合物和应用

摘要

本发明提供将核酸分子输送至对象的区室化组织或器官的方法。本发明还提供输送核酸分子至区室化组织或器官的实质的应用和方法。所述方法和应用可用于治疗疾病和病症中，及用于工业、农业和兽医应用中。本发明还提供配制为用于施用组织或器官的实质的含有腺病毒或腺伴随病毒或其它重组病毒的组合物。

主权项

用于治疗可由治疗性核酸治疗的疾病或病症的组合物，其中：所述组合物包含输送物质，所述输送物质包含所述治疗性核酸；所述输送物质是病毒载体，其编码所述治疗性核酸；所述组合物用于治疗人，含有用于注射直接施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分的实质的单剂的所述病毒载体，所述组织、器官或者组织或器官的部分区室化至少20分钟以进行细胞摄取使所述物质进入所述实质的细胞；单剂是10至1x 1012个病毒颗粒或少于1x 1012pfu；所述器官或组织大小足以实现区室化及施用所述组合物；所述区室化组织或器官或其部分的实质不包括结缔组织、血管、神经或导管；所述区室化组织或器官或者组织或器官的部分与体循环隔离，其中供应或通过所述组织或器官或者组织或器官的部分的动脉、静脉、导管和/或脉管被阻断，由此对组织或器官或其部分的血液供应和流动被降低或消除；及所述可由治疗性核酸治疗的疾病或病症选自遗传缺陷、通过外源基因产物改善的疾病或病症及在其病因学中涉及基因产物的异常或改变的表达的疾病或病症。