[发明专利]核酸输送的区室化方法及其组合物和应用

权利要求书

1.用于治疗可由治疗性核酸治疗的疾病或病症的组合物，其中：

所述组合物包含输送物质，所述输送物质包含所述治疗性核酸；

所述输送物质是病毒载体，其编码所述治疗性核酸；所述组合物用于治疗人，含有用于注射直接施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分的实质的单剂的所述病毒载体，所述组织、器官或者组织或器官的部分区室化至少20分钟以进行细胞摄取使所述物质进入所述实质的细胞；

单剂是10至1x 10¹²个病毒颗粒或少于1x 10¹²pfu；

所述器官或组织大小足以实现区室化及施用所述组合物；

所述区室化组织或器官或其部分的实质不包括结缔组织、血管、神经或导管；

所述区室化组织或器官或者组织或器官的部分与体循环隔离，其中供应或通过所述组织或器官或者组织或器官的部分的动脉、静脉、导管和/或脉管被阻断，由此对组织或器官或其部分的血液供应和流动被降低或消除；及

所述可由治疗性核酸治疗的疾病或病症选自遗传缺陷、通过外源基因产物改善的疾病或病症及在其病因学中涉及基因产物的异常或改变的表达的疾病或病症。

2.用于将治疗性核酸分子直接输送到实质细胞中的组合物，包含：

包含所述治疗性核酸分子的输送物质，其中所述核酸编码治疗性蛋白质；

所述输送物质是病毒载体，其编码所述治疗性核酸；

所述组合物用于治疗人，包含用于注射直接施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分的实质的单剂的所述病毒载体，所述组织、器官或者组织或器官的部分区室化至少20分钟以进行细胞摄取使所述物质进入所述实质的细胞；

所述器官或组织大小足以实现区室化及施用所述组合物；及

帮助所注射的病毒进入实质细胞的物质，其中所述组合物含有单剂的所述输送物质，用于不稀释施用至区室化组织、器官或者组织或器官的部分的实质，其中所述部分大小足以实现区室化及施用所述组合物。

3.权利要求1或2的组合物，其中：

所述疾病或病症是糖尿病；

所述治疗性核酸编码胰岛素。

4.权利要求1或2的组合物，其中：

所述疾病或病症是凝血障碍；

所述治疗性核酸编码因子VIII(FVIII)。

5.权利要求1或2的组合物，其中所述治疗性核酸实现疾病或病症的治疗，在对象中过量产生异源多肽，增加动物中的肌肉产生，增加动物的生长，或者实现动物中的营养素合成或利用。

6.权利要求1或2的组合物，其中所述治疗性核酸分子编码多肽或通过转录产生治疗性RNA分子。

7.权利要求6的组合物，其中编码的多肽选自酶、激素、凝血因子、细胞因子、生长因子或其活性部分、抗体或其抗原部分、血管发生调节剂、免疫调节剂、疼痛调节剂、受体或其活性部分、转运蛋白、调节蛋白、抗原和变应原。