[发明专利]一种AAV1病毒介导的骨骼肌特异性PCK1基因表达载体及其用途有效
| 申请号： | 201710320647.6 | 申请日： | 2017-05-09 |
| 公开（公告）号： | CN108103102B | 公开（公告）日： | 2021-04-13 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06;A61P39/06;A61P15/08 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供一种肌肉组织特异性表达磷酸烯醇式丙酮酸羧激酶（phosphoenolpyruvatec arboxykinase,PEPCK）以降低高血脂、延缓衰老和提高生殖能力的基因表达和转移载体。所述载体含有改造后的人α‑骨骼肌肌动蛋白（α‑skeletal actin）基因的启动子、鼠细小病毒（minute virus of mice,MVM）的内含子、改造后的人PCK1（phosphoenolpyruvatecarboxykinase 1,PCK1）基因的cDNA和4个串联的人miR‑122靶序列。所述重组载体由腺相关病毒载体介导，包括但不限于1型腺相关病毒。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 aav1 病毒 骨骼肌 特异性 pck1 基因 表达 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
1.一种重组载体表达单元，其特征在于，包括：（1）如SEQ ID No.1所示的人α-骨骼肌肌动蛋白基因启动子的核苷酸序列；和/或（2）如SEQ ID No.2所示的鼠小病毒MVM内含子的核苷酸序列；和/或（3）如SEQ ID No.3所示的人PCK1基因的cDNA序列；和/或（4）如SEQ ID No.4所示的4个串联的人miR-122靶序列。
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