[发明专利]一种AAV1病毒介导的骨骼肌特异性PCK1基因表达载体及其用途有效
| 申请号： | 201710320647.6 | 申请日： | 2017-05-09 |
| 公开（公告）号： | CN108103102B | 公开（公告）日： | 2021-04-13 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06;A61P39/06;A61P15/08 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 aav1 病毒 骨骼肌 特异性 pck1 基因 表达 载体 及其 用途 | ||
1.一种重组载体表达单元，其特征在于，包括：
(1)如SEQ ID No.1所示的人α-骨骼肌肌动蛋白基因启动子的核苷酸序列；
(2)如SEQ ID No.2所示的鼠小病毒MVM内含子的核苷酸序列；
(3)如SEQ ID No.3所示的人PCK1基因的cDNA序列；和
(4)如SEQ ID No.4所示的4个串联的人miR-122靶序列。
2.根据权利要求1所述的重组载体表达单元，其碱基全序列如SEQ ID No.5所示。
3.一种重组载体表达单元，其特征在于，具有：
(Ⅰ)、如SEQ ID No.5所示的核苷酸序列；或
(Ⅱ)、如SEQ ID No.5所示的核苷酸序列的互补序列；或
(Ⅲ)、与(Ⅰ)或(Ⅱ)的核苷酸序列编码相同蛋白质，但因遗传密码的简并性而与(Ⅰ)或(Ⅱ)的核苷酸序列不同的序列。
4.根据权利要求1－3中任一项所述的重组载体表达单元，其特征在于，所述表达单元包含于重组质粒载体中或重组病毒载体中。
5.根据权利要求4所述的重组载体表达单元，其特征在于，所述重组病毒载体包括重组1型腺相关病毒载体。
6.一种基因治疗剂，其特征在于，包括如权利要求1－5中任一项所述的重组载体表达单元。
7.根据权利要求6所述的基因治疗剂，其特征在于，所述基因治疗剂是重组病毒载体，所述重组病毒载体为用于肌肉多点注射的重组病毒载体。
8.根据权利要求1－5中任一项所述的重组载体表达单元或根据权利要求6－7中任一项所述的基因治疗剂在制备降低高血脂、延缓衰老和提高生殖能力的药物中的用途。
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