[发明专利]用于抗肌萎缩蛋白外显子53跳读的有效基因治疗工具有效
| 申请号： | 201680072229.3 | 申请日： | 2016-12-09 |
| 公开（公告）号： | CN108368508B | 公开（公告）日： | 2022-07-05 |
| 发明（设计）人： | 佛朗斯·彼得里-鲁克塞尔;维尔日妮·弗朗索瓦 | 申请（专利权）人： | 吉尼松公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 刘明海;周瑞 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种重组腺相关病毒载体(rAAV)，其包含编码反义寡核苷酸(AON)的序列，所述反义寡核苷酸针对抗肌萎缩蛋白(优选是人源的)的前信使RNA(pre‑mRNA)的外显子53的+30至+69区域的至少33个碱基片段，以及其作为药物的应用，尤其是用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 萎缩 蛋白 外显子 53 有效 基因治疗 工具 | ||
【主权项】：
1.一种重组腺相关病毒载体(AAVr)，其包含编码反义寡核苷酸(AON)的序列，所述反义寡核苷酸(AON)与抗肌萎缩蛋白的前信使RNA(pre‑mRNA)的外显子53的+30至+69区域的至少33个碱基片段杂交，所述抗肌萎缩蛋白优选是人源的。
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