[发明专利]调控基因组编辑的方法在审
| 申请号： | 201680016284.0 | 申请日： | 2016-01-14 |
| 公开（公告）号： | CN107429263A | 公开（公告）日： | 2017-12-01 |
| 发明（设计）人： | 亓磊;丁胜;于晨 | 申请（专利权）人： | 斯坦福大学托管董事会;J·大卫格莱斯顿研究所-根据J·大卫格莱斯顿遗嘱的遗嘱信托;加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;A61K38/46;C12Q1/44;C12Q1/68 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司31266 | 代理人： | 肖艳,郑震 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了用于调控靶DNA基因组编辑的方法和试剂盒。本发明包括利用小分子增强或抑制靶DNA序列中同源介导修复(HDR)和/或非同源性末端接合(NHEJ)途径的双链断裂修复。本文还提供了预防或治疗对象的基因疾病的方法，该方法通过增强精确的基因组编辑来校正与该基因疾病相关的靶基因突变。本发明还提供了筛选小分子文库以鉴定基因组编辑新型调节剂的系统和方法。本发明可用于任何类型的细胞，以及适用于核酸酶介导的基因组编辑技术的任何基因位点。 | ||
| 搜索关键词： | 调控 基因组 编辑 方法 | ||
【主权项】：
一种调控细胞中靶DNA的基因组编辑的方法，其特征在于，所述方法包括：(a)向所述细胞中导入DNA核酸酶或编码DNA核酸酶的核苷酸序列，其中，所述DNA核酸酶能够在靶DNA中产生双链断裂，从而诱导靶DNA的基因组编辑；和(b)在调控DNA核酸酶诱导的靶DNA的基因组编辑的条件下，将细胞与小分子化合物接触。
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