[发明专利]在基因沉默中具有降低的脱靶效应的UNA寡聚物在审
| 申请号： | 201580027041.2 | 申请日： | 2015-03-24 |
| 公开（公告）号： | CN106460025A | 公开（公告）日： | 2017-02-22 |
| 发明（设计）人： | 立川洁;约瑟夫·E·佩恩;帕德马纳巴·契吾库拉 | 申请（专利权）人： | 阿克丘勒斯治疗公司 |
| 主分类号： | C12P19/34 | 分类号： | C12P19/34;C07H19/00;C07H21/00 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 沉默 具有 降低 脱靶 效应 una 寡聚物 | ||
【主权项】：
用于抑制靶基因表达的UNA寡聚物，所述寡聚物包含第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体包括UNA单体和核酸单体，其中所述寡聚物具有长度为14至29个单体的双螺旋结构，并且其中与具有相同靶标的siRNA相比，所述寡聚物具有降低的脱靶效应。
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