[发明专利]制备活性高度磷酸化人溶酶体硫酸酯酶及其应用在审
| 申请号： | 201510546716.6 | 申请日： | 2009-01-16 |
| 公开（公告）号： | CN105274072A | 公开（公告）日： | 2016-01-27 |
| 发明（设计）人： | M·C·维拉德;V·科帕卡;M·德沃莱克－艾维尔;E·普格;C·豪格 | 申请（专利权）人： | 生物马林药物股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;A61K38/46;A61P25/00;A61P3/00;A61P25/02 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 沈端 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶的组合物、它们的药物组合物、产生和纯化此类溶酶体硫酸酯酶的方法以及它们在诊断、预防或治疗疾病和病症中的应用，尤其包括溶酶体硫酸酯酶缺乏所致或与之相关的溶酶体贮积症。 | ||
| 搜索关键词： | 制备 活性 高度 磷酸化 溶酶体 硫酸酯酶 及其 应用 | ||
【主权项】：
一种在END3互补组CHO细胞或其衍生物中产生的重组人溶酶体硫酸酯酶或其生物学活性片段、突变体、变体或衍生物，其中所述END3互补组CHO细胞或其衍生物表达重组人硫酸酯酶修饰因子1(SUMF1)，其中所述重组溶酶体硫酸酯酶或其生物学活性片段、突变体、变体或衍生物具有高水平的活化、和高水平的磷酸化。
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