[发明专利]用于基因治疗神经疾病的AAV-5假型载体在审
| 申请号： | 201480058143.6 | 申请日： | 2014-10-24 |
| 公开（公告）号： | CN105745326A | 公开（公告）日： | 2016-07-06 |
| 发明（设计）人： | B·布利茨 | 申请（专利权）人： | 优尼科IP有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 王健 |
| 地址： | 荷兰阿*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明涉及使用腺相关病毒(AAV)基因治疗载体治疗影响运动功能(例如受疾病、脑和/或脊髓损伤影响的运动功能)的疾病的方法，所述腺相关病毒基因治疗载体包含腺相关病毒5(AAV5)衣壳蛋白和侧翼是AAV ITR的感兴趣的基因产物。特别地，本发明的基因治疗载体是通过注射进脑脊液(CSF)中、优选通过腰椎注射和/或注射进小脑延髓池中而施用的。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因治疗 神经 疾病 aav 载体 | ||
【主权项】：
在哺乳动物对象中用作药物的腺相关病毒(AAV)基因治疗载体，其中所述基因治疗载体包含AAV血清型5衣壳蛋白及侧翼是AAV ITR的感兴趣的基因产物，并且其中所述基因治疗载体通过腰椎鞘内施用而施用。
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