[发明专利]用于治疗肌肉萎缩的外显子跳跃组合物有效
| 申请号： | 201480027371.7 | 申请日： | 2014-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN105392884B | 公开（公告）日： | 2018-11-30 |
| 发明（设计）人： | R.K.贝斯特维克;D.E.弗兰克 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;林森 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明描述了能够结合在人类抗肌萎缩蛋白基因中的选定的靶标位点以诱发外显子53跳跃的反义分子。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 肌肉 萎缩 外显子 跳跃 组合 | ||
【主权项】：
1.由以下结构组成的反义寡核苷酸或其药学上可接受的盐：![]()
其中![]()
、![]()
、![]()
和![]()
，且其中^ =磷中心的立体化学没有限定。
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