[发明专利]具有含氮脂环式骨架的单链核酸分子

摘要

本发明涉及具有含氮脂环式骨架的单链核酸分子。本发明的目的在于提供一种能够容易且高效地制造、能够抑制基因表达的新的核酸分子。所述分子的特征在于，其为包含抑制靶基因表达的表达抑制序列的单链核酸分子，包含区域(X)、连接子区域(Lx)和区域(Xc)，在上述区域(X)与上述区域(Xc)之间连结有上述连接子区域(Lx)，上述区域(Xc)与上述区域(X)互补，上述区域(X)和上述区域(Xc)中的至少一者包含上述表达抑制序列，上述连接子区域(Lx)具有包含吡咯烷骨架和哌啶骨架中的至少一者的非核苷酸结构。根据该单链核酸分子，能够抑制上述靶基因的表达。

主权项

一种单体，其特征在于，其为核酸分子合成用的单体，其具有下述式(II)的结构，所述式中，X1和X2各自独立地为H2、O、S或NH；Y1和Y2各自独立地为单键、CH2、NH、O或S；R1和R2各自独立地为保护基或磷酸保护基，所述保护基：二甲氧基三苯甲基、叔丁基二甲基甲硅烷基、双(2‑乙酰氧基乙氧基)甲基、三异丙基甲硅烷氧基甲基、1‑(2‑氰基乙氧基)乙基、2‑氰基乙氧基甲基、甲苯磺酰基乙氧基甲基和下式所示的含甲硅烷基的基团所述磷酸保护基：‑P(OR6)(NR7R8)，其中R6为氢原子或取代基，所述取代基为β‑氰基乙基、硝基苯基乙基、甲基，R7和R8分别为氢原子或取代基，所述取代基为甲基、乙基、异丙基，或‑NR7R8形成哌啶基、吗啉基；R3为与环A上的C‑3、C‑4或C‑5键合的氢原子；L1为由n个原子构成的亚烷基链，此处，亚烷基碳原子上的氢原子不被取代，或者，L1为所述亚烷基链的一个以上碳原子被氧原子取代的聚醚链，其中，Y1为NH、O或S的情况下，与Y1键合的L1的原子为碳，与OR1键合的L1的原子为碳，氧原子彼此不相邻；L2为由m个原子构成的亚烷基链，此处，亚烷基碳原子上的氢原子不被取代，或者，L2为所述亚烷基链的一个以上碳原子被氧原子取代的聚醚链，其中，Y2为NH、O或S的情况下，与Y2键合的L2的原子为碳，与OR2键合的L2的原子为碳，氧原子彼此不相邻；l为1；m为0～30的范围的整数；n为0～30的范围的整数。