[发明专利]一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体及其用途无效

专利信息
申请号: 200910069513.7 申请日: 2009-06-30
公开(公告)号: CN101935674A 公开(公告)日: 2011-01-05
发明(设计)人: 张磊;杨仁池;顾东生;杜伟廷;薛峰 申请(专利权)人: 中国医学科学院血液学研究所
主分类号: C12N15/861 分类号: C12N15/861;A61K48/00;A61P7/04
代理公司: 天津才智专利商标代理有限公司 12108 代理人: 王晓红
地址: 300020 *** 国省代码: 天津;12
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摘要: 发明公开了一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体及其用途,该载体能同时表达hFIX与红色荧光蛋白;在hFIX与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Cre整合酶作用位点loxp位点,在表达框内部有位点特异性整合酶PhiC31的作用位点attB。本发明得到由红色荧光蛋白标记的DNA可以环化的重组腺病毒载体,并为该载体进一步经由attb序列整合入宿主基因组中发挥持久治疗血友病B打下基础。所述的腺病毒载体或其体外包装的腺病毒颗粒在治疗血友病B药物中的应用。
搜索关键词: 一种 用于 血友病 基因治疗 病毒 载体 及其 用途
【主权项】:
一种用于血友病B基因治疗的腺病毒载体,其特征在于,该载体能同时表达hFIX与红色荧光蛋白;在hFIX与红色荧光蛋白串联基因表达框两侧各有一个方向相同的Cre整合酶作用位点loxp位点,在表达框内部有位点特异性整合酶PhiC31的作用位点attB。
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