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[发明专利]同时编辑靶标双链核苷酸序列的两条链的方法和组合物-CN202180049194.2在审
发明人： D.R.刘;A.V.安扎隆;J.M.利维;X.高;C.J.波德拉茨基 -专利权人：布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2021-05-07 - 公布日： 2023-05-09 - 主分类号： C12N9/12 文献下载
摘要：本公开提供了用于在待编辑的靶位点处同时编辑双链DNA序列的两条链的系统、组合物和方法。在一些方面，系统包括第一和第二引导编辑器复合物，其中第一和第二引导编辑器复合物中的每一个包含：(1)引导编辑器，其包含：(i)核酸可编程DNA结合蛋白(napDNAbp)，和(ii)具有RNA依赖性DNA聚合酶活性的多肽；和(2)pegRNA，其包含间隔区序列、gRNA核心、DNA合成模板和引物结合位点，其中DNA合成模板编码期望的DNA序列或其互补物，其中期望的DNA序列及其互补物形成包含整合到待编辑的靶位点中的编辑部分的双链体。在一些方面中，系统包括各自包含引导编辑器和PEgRNA的第一、第二、第三和第四引导编辑器复合物。本文还提供了用于在待编辑的靶位点处同时编辑双链DNA的两条链的方法。本文进一步提供了药物组合物、多核苷酸、载体、细胞和试剂盒。
同时编辑靶标核苷酸序列两条链方法组合

[发明专利]用于基因编辑的CAS变体-CN202210053406.0在审
发明人： D.R.刘;A.C.科莫尔 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2014-12-12 - 公布日： 2022-05-20 - 主分类号： C07K19/00 文献下载
摘要：提供了用于基因编辑的CAS变体。本披露的一些方面提供对核酸的靶向编辑有用的策略、系统、试剂、方法和试剂盒，该靶向编辑包括在细胞或受试者的基因组内，例如在人类基因组内，编辑单个位点。在一些实施例中，提供了Cas9和核酸编辑酶或酶结构域，例如脱氨酶结构域的融合蛋白。在一些实施例中，提供了用于靶向核酸编辑的方法。在一些实施例中，提供了产生靶向核酸编辑蛋白，例如Cas9和核酸编辑酶或结构域的融合蛋白的试剂和试剂盒。
用于基因编辑 cas 变体

[发明专利]编辑核苷酸序列的方法和组合物-CN202080036566.3在审
发明人： D.R.刘;A.V.安扎隆;G.纽比;K.埃弗雷特 -专利权人：布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2020-03-19 - 公布日： 2022-03-01 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本公开提供了用于对靶DNA分子(如，基因组)进行引导编辑的组合物和方法，所述引导编辑使得能够掺入核苷酸变化和/或靶向诱变。核苷酸变化可包括单核苷酸变化(如，任何转换或任何颠换)、一个或多个核苷酸插入或者一个或多个核苷酸缺失。更具体地，本公开提供了包含核酸可编程DNA结合蛋白(napDNAbp)和聚合酶(如，逆转录酶)的融合蛋白，其由经修饰的向导RNA(被称为PEgRNA)引导至特定DNA序列。PEgRNA(相对于标准向导RNA)已改变为包含延伸部分，该延伸部分提供编码单链DNA瓣的DNA合成模板序列，其与待编辑的靶向内源性DNA序列的链同源但包含期望的一个或多个核苷酸变化，并且在被聚合酶(如，逆转录酶)合成之后掺入靶DNA分子中。本文还公开了利用引导编辑的各种方法，包括治疗三核苷酸重复缩减疾病、安装靶向肽标签、通过安装保护突变来治疗朊病毒病、操纵RNA编码基因以安装用于控制RNA功能和表达的RNA标签，使用引导编辑构建复杂的基因文库，使用引导编辑将免疫表位插入蛋白，使用引导编辑将可诱导的二聚化结构域插入蛋白靶标，以及递送方法等。
编辑核苷酸序列方法组合

[发明专利]用于基因编辑的CAS变体-CN201480072550.2有效
发明人： D.R.刘;A.C.科莫尔 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2014-12-12 - 公布日： 2022-02-08 - 主分类号： C12N9/78 文献下载
摘要：本披露的一些方面提供对核酸的靶向编辑有用的策略、系统、试剂、方法和试剂盒，该靶向编辑包括在细胞或受试者的基因组内，例如在人类基因组内，编辑单个位点。在一些实施例中，提供了Cas9和核酸编辑酶或酶结构域，例如脱氨酶结构域的融合蛋白。在一些实施例中，提供了用于靶向核酸编辑的方法。在一些实施例中，提供了产生靶向核酸编辑蛋白，例如Cas9和核酸编辑酶或结构域的融合蛋白的试剂和试剂盒。
用于基因编辑 cas 变体

[发明专利]编辑核苷酸序列的方法和组合物-CN202080036738.7在审
发明人： D.R.刘;A.V.安扎隆;P.伦道夫;J.尼尔森 -专利权人：布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2020-03-19 - 公布日： 2022-01-04 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本公开提供了用于对靶DNA分子(如，基因组)进行引导编辑的组合物和方法，所述引导编辑使得能够掺入核苷酸变化和/或靶向诱变。核苷酸变化可包括单核苷酸变化(如，任何转换或任何颠换)、一个或多个核苷酸插入或者一个或多个核苷酸缺失。更具体地，本公开提供了包含核酸可编程DNA结合蛋白(napDNAbp)和聚合酶(如，逆转录酶)的融合蛋白，其由经修饰的向导RNA(被称为PEgRNA)引导至特定DNA序列。PEgRNA(相对于标准向导RNA)已改变为包含延伸部分，该延伸部分提供编码单链DNA瓣的DNA合成模板序列，其与待编辑的靶向内源性DNA序列的链同源但包含期望的一个或多个核苷酸变化，并且在被聚合酶(如，逆转录酶)合成之后掺入靶DNA分子中。本文还公开了利用引导编辑的各种方法，包括治疗三核苷酸重复缩减疾病、安装靶向肽标签、通过安装保护突变来治疗朊病毒病、操纵RNA编码基因以安装用于控制RNA功能和表达的RNA标签，使用引导编辑构建复杂的基因文库，使用引导编辑将免疫表位插入蛋白，使用引导编辑将可诱导的二聚化结构域插入蛋白靶标，以及递送方法等。
编辑核苷酸序列方法组合

[发明专利]编辑核苷酸序列的方法和组合物-CN202080036993.1在审
发明人： D.R.刘;A.V.安扎隆 -专利权人：布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2020-03-19 - 公布日： 2022-01-04 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本公开提供了用于对靶DNA分子(如，基因组)进行引导编辑的组合物和方法，所述引导编辑使得能够掺入核苷酸变化和/或靶向诱变。核苷酸变化可包括单核苷酸变化(如，任何转换或任何颠换)、一个或多个核苷酸插入或者一个或多个核苷酸缺失。更具体地，本公开提供了包含核酸可编程DNA结合蛋白(napDNAbp)和聚合酶(如，逆转录酶)的融合蛋白，其由经修饰的向导RNA(被称为PEgRNA)引导至特定DNA序列。PEgRNA(相对于标准向导RNA)已改变为包含延伸部分，该延伸部分提供编码单链DNA瓣的DNA合成模板序列，其与待编辑的靶向内源性DNA序列的链同源但包含期望的一个或多个核苷酸变化，并且在被聚合酶(如，逆转录酶)合成之后掺入靶DNA分子中。本文还公开了利用引导编辑的各种方法，包括治疗三核苷酸重复缩减疾病、安装靶向肽标签、通过安装保护突变来治疗朊病毒病、操纵RNA编码基因以安装用于控制RNA功能和表达的RNA标签，使用引导编辑构建复杂的基因文库，使用引导编辑将免疫表位插入蛋白，使用引导编辑将可诱导的二聚化结构域插入蛋白靶标，以及递送方法等。
编辑核苷酸序列方法组合

[发明专利]核酸酶概况分析系统-CN201480055007.1有效
发明人： D.R.刘;V.帕塔纳亚克 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2014-08-08 - 公布日： 2021-12-21 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：本公开的一些方面提供了用于确定核酸酶靶位点偏好性和位点特异性内切核酸酶的特异性的策略、方法和试剂。本文中提供的一些方法利用了新的“单切割”策略来筛选包含候选核酸酶靶位点和恒定插入区的重复单元的多联体文库，经由对临近和等同于切割靶位点的完整靶位点测序，从而鉴定出可由感兴趣的核酸酶切割的文库成员。本公开的一些方面提供了基于测定位点特异性内切核酸酶的靶位点偏好性和特异性，用于选择位点特异性内切核酸酶的策略、方法和试剂。还提供了用于测定靶位点偏好性和特异性的方法和试剂。
核酸酶概况分析系统

[发明专利]可变换CAS9核酸酶及其用途-CN202010559856.8在审
发明人： D.R.刘;J.H.胡 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2014-09-05 - 公布日： 2020-11-06 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：本公开内容的一些方面提供了用于控制RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的活性和/或改善RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的特异性的组合物、方法、系统和试剂盒。例如，提供了工程化改造为以“开启”或“关闭”状态存在的引导RNA(gRNA)，其控制RNA可编程内切核酸酶的结合以及因此切割活性。本公开内容的一些方面提供了mRNA感测性gRNA，其基于靶mRNA的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。本公开内容的一些方面提供了gRNA，其基于延长的DNA(xDNA)的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。
变换 cas9 核酸酶及其用途

[发明专利]使用噬菌体辅助连续进化(PACE)的进化碱基编辑器的方法和组合物-CN201880062594.5在审
发明人： D.R.刘;C.G.威尔逊;B.瑟隆伊 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2018-07-27 - 公布日： 2020-10-20 - 主分类号： C07K14/32 文献下载
摘要：本说明书提供了进化的碱基编辑器，该进化的碱基编辑器克服了现有技术中那些碱基编辑器的缺陷(包括提高效率和/或降低对编辑位点处特定的序列背景的需求)，并且通过噬菌体辅助连续进化(PACE)系统获得。特别是，本说明书提供了进化的胞苷碱基编辑器(例如，基于APOBEC1、CDA或AID胞苷脱氨酶结构域)，该进化的胞苷碱基编辑器克服了现有技术中那些碱基编辑器的缺陷(包括提高效率和/或降低对编辑位点处特定的序列背景的需求)，并且通过噬菌体辅助连续进化(PACE)系统获得。
使用噬菌体辅助连续进化 pace 碱基编辑器方法组合

[发明专利]腺苷碱基编辑器的用途-CN201880081042.9在审
发明人： D.R.刘;N.高德利;M.S.帕克;G.纽比 -专利权人：布罗德研究所股份有限公司;比姆医疗股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2018-10-16 - 公布日： 2020-10-09 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开提供了用于治疗血液疾病/病症如镰状细胞病、血色素沉着症、血友病和beta地中海贫血的方法和组合物。例如，本公开提供了靶向HBG1/2的启动子以生成增加胎儿血红蛋白表达的点突变的治疗性引导RNA。作为另一个实例，本公开提供了靶向HBB、因子VIII和HFE中的突变的治疗性引导RNA，以治疗镰状细胞病、beta地中海贫血、血友病和血色素沉着症。本公开还提供了融合蛋白，其包含Cas9(例如，Cas9切口酶)结构域和使DNA中的腺苷脱氨基的腺苷脱氨酶。在一些实施方案中，融合蛋白与核酸如引导RNA(gRNA)复合，其将融合蛋白靶向DNA序列(例如，HBG1或HBG2启动子序列，或HFE，GBB或F8基因序列)。此类复合物可以用于增加胎儿血红蛋白的表达或校正HFE中的点突变(例如，C282Y)。
腺苷碱基编辑器用途

[发明专利]可变换CAS9核酸酶及其用途-CN201480058811.5有效
发明人： D.R.刘;J.H.胡 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2014-09-05 - 公布日： 2020-07-10 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开内容的一些方面提供了用于控制RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的活性和/或改善RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的特异性的组合物、方法、系统和试剂盒。例如，提供了工程化改造为以“开启”或“关闭”状态存在的引导RNA(gRNA)，其控制RNA可编程内切核酸酶的结合以及因此切割活性。本公开内容的一些方面提供了mRNA感测性gRNA，其基于靶mRNA的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。本公开内容的一些方面提供了gRNA，其基于延长的DNA(xDNA)的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。
变换 cas9 核酸酶及其用途

[发明专利]胞嘧啶至鸟嘌呤碱基编辑器-CN201880030290.0在审
发明人： D.R.刘;L.W.科布兰 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2018-03-09 - 公布日： 2020-03-24 - 主分类号： C07K19/00 文献下载
摘要：本公开的一些方面提供了可用于核酸的靶向编辑，包括编辑细胞或受试者的基因组内，例如人类基因组内的单个位点的组合物、策略、系统、试剂、方法和试剂盒。在一些实施方案中，提供了能够在核酸(例如，基因组DNA)中诱导胞嘧啶(C)改变为鸟嘌呤(G)的融合蛋白。在一些实施方案中，提供了核酸可编程DNA结合蛋白(例如，Cas9)，和核酸编辑蛋白或蛋白质域，例如脱氨酶域，聚合酶域和/或碱基切除酶的融合蛋白。在一些实施方案中，提供了用于靶向核酸编辑的方法。在一些实施方案中，提供了用于产生靶向核酸编辑蛋白，例如核酸可编程DNA结合蛋白(例如，Cas9)，和核酸编辑蛋白或域的融合蛋白的试剂和试剂盒。
胞嘧啶嘌呤碱基编辑器

[发明专利]包含核酸可编程DNA结合蛋白的核碱基编辑器-CN201880033446.0在审
发明人： D.R.刘;A.C.科摩;L.陈;H.A.里斯 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2018-03-23 - 公布日： 2020-03-24 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本公开内容的一些方面提供了可用于核酸的靶向编辑，包括编辑细胞或受试者的基因组内，例如人基因组内的单一位点的策略、系统、试剂、方法和试剂盒。在一些实施方案中，提供了核酸可编程DNA结合蛋白(napDNAbp)例如Cpf1或其变体与核酸编辑蛋白或蛋白质域，例如脱氨酶域的融合蛋白。在一些实施方案中，提供了用于靶向核酸编辑的方法。在一些实施方案中，提供了用于产生靶向核酸编辑蛋白，例如napDNAbp(例如，CasX，CasY，Cpf1，C2cl，C2c2，C2C3和Argonaute)与核酸编辑蛋白或域的融合蛋白的试剂和试剂盒。
包含核酸可编程 dna 结合蛋白碱基编辑器

[发明专利]癌症疫苗-CN201880029909.6在审
发明人： J.P.迈安蒂;D.R.刘 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2018-03-09 - 公布日： 2020-01-07 - 主分类号： A61K39/00 文献下载
摘要：本文中提供了用于从肿瘤相关抗原产生免疫原性肽或表位(例如，体内或离体)的系统、组合物和方法。编码肿瘤相关抗原的多核苷酸(例如基因)可以通过包含无催化活性的Cas9和胞嘧啶脱氨酶的核碱基编辑器在选定的靶位点进行编辑，从而导致比从肿瘤相关抗原衍生的天然肽更具免疫原性的异变或隐蔽肽的表达。异变或隐蔽肽引发强烈的肿瘤特异性免疫应答(例如，T细胞应答或B细胞应答)，其抑制肿瘤的生长和转移。
肿瘤相关抗原隐蔽胞嘧啶脱氨酶免疫原性肽无催化活性肿瘤特异性编码肿瘤多核苷酸免疫应答免疫原性抑制肿瘤靶位点编辑器核碱基天然肽抗原表位离体应答体内基因生长

[发明专利]PCSK9的基因编辑-CN201780087049.7在审
发明人： J.P.麦安蒂;D.R.刘 -专利权人：哈佛大学的校长及成员们
申请日： 2017-12-22 - 公布日： 2019-10-18 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：本文提供了将功能丧失突变引入到参与LDL‑R介导的胆固醇清除途径的蛋白质因子(例如PCSK9、APOC3、LDL‑R或IDOL)中的系统、组合物和方法。可以使用其中描述的基于CRISPR/Cas9的核碱基编辑器引入功能丧失突变。本文进一步提供了治疗与高循环胆固醇水平相关的状况的组合物和方法。
功能丧失突变胆固醇清除胆固醇水平蛋白质因子编辑器高循环核碱基引入介导基因治疗

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