[发明专利]化学修饰CRISPR/Cpf1复合物的用途有效
| 申请号： | 202110668136.X | 申请日： | 2021-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN113355362B | 公开（公告）日： | 2022-06-07 |
| 发明（设计）人： | 刘涛;凌鑫宇;常丽颖 | 申请（专利权）人： | 北京大学 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K35/17;A61P35/00;A61P37/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 温可睿 |
| 地址： | 100871*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 化学 修饰 crispr cpf1 复合物 用途 | ||
1.化学修饰的CRISPR/Cpf1复合物在细胞的基因编辑中的应用; 所述化学修饰CRISPR/Cpf1复合物由Cpf1家族蛋白和DBCO修饰的crRNA制得；其中，Cpf1家族蛋白为AsCpf1且其M806位点为AeF，所述AsCpf1蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述细胞为干细胞、胚胎细胞、体细胞和/或免疫细胞。
3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于，所述细胞为NIH-3T3细胞、293T细胞、K562细胞、Jurkat细胞、T细胞、NK细胞或Macrophage细胞。
4.一种非治疗目的的细胞的基因编辑方法，其包括：将权利要求1所述的化学修饰的CRISPR/Cpf1复合物转化入细胞中，经培养获得基因编辑的细胞；所述化学修饰CRISPR/Cpf1复合物由Cpf1家族蛋白和DBCO修饰的crRNA制得；其中，Cpf1家族蛋白为AsCpf1且其M806位点为AeF，所述AsCpf1蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
5.根据权利要求4所述的基因编辑方法，其特征在于，所述转化的方法为电转化或者化学转化。
6.根据权利要求4或5所述的基因编辑方法，其特征在于，所述基因编辑还联合质粒载体、慢病毒或腺病毒介导的基因转化方法。
7.化学修饰的CRISPR/Cpf1复合物在制备治疗疾病的药物中的应用；所述化学修饰CRISPR/Cpf1复合物由Cpf1家族蛋白和DBCO修饰的crRNA制得；其中，Cpf1家族蛋白为AsCpf1且其M806位点为AeF，所述AsCpf1蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
8.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述疾病包括：免疫系统疾病或肿瘤。
9.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述治疗包括：自体细胞治疗或异体细胞治疗。
10.一种治疗疾病的药物，其特征在于，包括化学修饰的CRISPR/Cpf1复合物；
所述化学修饰CRISPR/Cpf1复合物由Cpf1家族蛋白和DBCO修饰的crRNA制得；其中，Cpf1家族蛋白为AsCpf1且其M806位点为AeF，所述AsCpf1蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
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