[发明专利]靶向破坏Aqp1 mRNA的sgRNA及其载体与应用在审
| 申请号： | 202110174416.5 | 申请日： | 2021-02-07 |
| 公开（公告）号： | CN114908090A | 公开（公告）日： | 2022-08-16 |
| 发明（设计）人： | 梁峻彬;张克闯;徐辉;古博 | 申请（专利权）人： | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/55;C12N9/22;C12N15/70;C12N15/85;C12N1/21;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/46;A61P35/00;A61P27/06 |
| 代理公司： | 广州嘉权专利商标事务所有限公司 44205 | 代理人： | 庆之 |
| 地址： | 510000 广东省广州市*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 靶向 破坏 aqp1 mrna sgrna 及其 载体 应用 | ||
1.一种sgRNA，所述sgRNA可靶向破坏人Aqp1 mRNA。
2.根据权利要求1所述的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA的核酸序列包括靶向结构域和骨架序列，所述靶向结构域的序列选自SEQ ID NO:1～SEQ ID NO:31中的任一种。
3.根据权利要求2所述的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA的靶向结构域的序列选自SEQID NO:1、SEQ ID NO:2、SEQ ID NO:4、SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:7、SEQ ID NO:8、SEQ IDNO:9、SEQ ID NO:10、SEQ ID NO:12、SEQ ID NO:14、SEQ ID NO:15、SEQ ID NO:17、SEQ IDNO:18、SEQ ID NO:20、SEQ ID NO:21、SEQ ID NO:23、SEQ ID NO:24、SEQ ID NO:26、SEQ IDNO:28、SEQ ID NO:30、SEQ ID NO:31中的任一种。
4.一种载体，包含编码权利要求1-3任一项所述的sgRNA的核苷酸序列。
5.根据权利要求4所述的载体，所述载体中还包含编码Cas13d核酸酶的核苷酸序列。
6.含有以下Ⅰ～Ⅲ中至少一种的重组菌、重组细胞系或病毒：
Ⅰ.权利要求1-3任一项所述的sgRNA；
Ⅱ.编码权利要求1-3任一项所述的sgRNA的核酸分子；
Ⅲ.权利要求4-5任一项所述的载体。
7.一种组合物，包括以下Ⅰ～Ⅳ中至少一种：
Ⅰ.Cas13d核酸酶和权利要求1-3任一项所述的sgRNA；
Ⅱ.编码Cas13d核酸酶的核酸分子和编码权利要求1-3任一项所述sgRNA的核酸分子；
Ⅲ.Cas13d核酸酶，和编码权利要求1-3任一项所述sgRNA的核酸分子；
Ⅳ.编码Cas13d核酸酶的核酸分子，和权利要求1-3任一项所述的sgRNA。
8.一种试剂盒，包含权利要求1-3任一项所述的sgRNA、权利要求4或5所述的载体或权利要求7所述的组合物。
9.一种药物，所述药物含有权利要求1-3任一项所述的sgRNA、权利要求4或5所述的载体或权利要求7所述的组合物以及药学上可接受的辅料。
10.权利要求1-3任一项所述的sgRNA、权利要求4或5所述的载体、权利要求6所述的重组菌、重组细胞系或病毒、权利要求7所述的组合物、权利要求8所述的试剂盒或权利要求9所述的药物在制备治疗下调Aqp1表达有利的疾病的药物中的应用。
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