[发明专利]用于表达来自VMD2启动子的组成型活性RAP1A的方法和组合物在审
| 申请号： | 202080077190.0 | 申请日： | 2020-09-25 |
| 公开（公告）号： | CN114650847A | 公开（公告）日： | 2022-06-21 |
| 发明（设计）人： | V·吉奥多;M·E·哈特尼特;H·王;W·豪斯维茨 | 申请（专利权）人： | 犹他大学研究基金会;佛罗里达大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07H21/04;C12N15/00;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京北翔知识产权代理有限公司 11285 | 代理人： | 孙占华;张广育 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 表达 来自 vmd2 启动子 组成 活性 rap1a 方法 组合 | ||
1.一种核酸构建体，其包括编码卵黄样黄斑营养不良-2(VMD2)启动子的核酸序列，所述启动子可操作地连接到编码活性Rap1a的核酸序列。
2.根据权利要求1所述的核酸构建体，其中所述编码活性Rap1a的核酸序列是CARap1a或其变体。
3.根据权利要求2所述的核酸构建体，其中所述CARap1a包括SEQ ID NO:2的序列或其变体。
4.根据权利要求1到3中任一项所述的核酸构建体，其中所述VMD2启动子是人VMD2启动子。
5.根据权利要求1到4中任一项所述的核酸构建体，其中所述活性Rap1a是人活性Rap1a。
6.根据权利要求1到5中任一项所述的核酸构建体，其进一步包括可选择标志物。
7.根据权利要求6所述的核酸构建体，其中所述可选择标志物可操作地连接到所述卵黄样黄斑营养不良-2(VMD2)启动子。
8.根据权利要求6到7中任一项所述的核酸构建体，其中所述可选择标志物是标记。
9.根据权利要求1到8中任一项所述的核酸构建体，其中所述VMD2启动子是诱导型的或组成型的。
10.一种载体，其包括根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体。
11.根据权利要求10所述的载体，其中所述载体是病毒载体。
12.根据权利要求11所述的载体，其中所述病毒载体是腺相关病毒载体。
13.一种组合物，其包括根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体或根据权利要求10到12中任一项所述的载体。
14.根据权利要求13所述的组合物，其进一步包括药学上可接受的载体。
15.一种组合物，其包括根据权利要求10到12中任一项所述的病毒载体。
16.根据权利要求15所述的组合物，其进一步包括药学上可接受的载体。
17.一种重组细胞，其包括根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体或根据权利要求10到12中任一项所述的载体。
18.根据权利要求17所述的重组细胞，其中所述细胞是哺乳动物细胞。
19.根据权利要求17到18中任一项所述的重组细胞，其中所述细胞是视网膜色素上皮(RPE)细胞。
20.一种治疗患有年龄相关性黄斑变性的受试者的方法，所述方法包括将根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体或根据权利要求10到12中任一项所述的载体或根据权利要求13到16中任一项所述的组合物施用于有需要的受试者。
21.一种抑制脉络膜新生血管(CNV)的方法，所述方法包括向受试者施用根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体或根据权利要求10到12中任一项所述的载体或根据权利要求13到16中任一项所述的组合物。
22.一种减少脉络膜新生血管(CNV)的方法，所述方法包括向受试者施用根据权利要求1到9中任一项所述的核酸构建体或根据权利要求10到12中任一项所述的载体或根据权利要求13到16中任一项所述的组合物。
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