[发明专利]一种PDE6B核苷酸序列及其应用有效
申请号: | 202011481958.9 | 申请日: | 2020-12-15 |
公开(公告)号: | CN112553225B | 公开(公告)日: | 2022-07-15 |
发明(设计)人: | 李斌;任盛 | 申请(专利权)人: | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
主分类号: | C12N15/55 | 分类号: | C12N15/55;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P27/02 |
代理公司: | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人: | 刘猛 |
地址: | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码: | 湖北;42 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 一种 pde6b 核苷酸 序列 及其 应用 | ||
1.一种PDE6B核苷酸序列,其特征在于,其序列如SEQ ID NO:3所示。
2.根据权利要求1所述核苷酸序列,其特征在于,所述核苷酸序列为cDNA序列。
3.权利要求1-2任意一项所述核苷酸序列在制备治疗PDE6B突变导致的眼部疾病的病毒载体或药物制剂中的应用,所述PDE6B突变导致的眼部疾病为PDE6B突变导致视网膜色素变性。
4.一种病毒载体,其特征在于,其包含有权利要求1-2任意一项所述核苷酸序列。
5.根据权利要求4所述病毒载体,其特征在于,所述病毒载体为腺相关病毒载体、慢病毒载体、逆转录病毒载体或腺病毒载体。
6.根据权利要求5所述病毒载体,其特征在于,所述腺相关病毒载体的血清型为AAV2野生型或AAV2/2.7M8。
7.根据权利要求4-6任意一项所述病毒载体,其特征在于,所述病毒载体由启动子CAG调控PDE6B蛋白的表达。
8.权利要求4-7任意一项所述病毒载体在制备治疗PDE6B突变导致的眼部疾病的药物制剂中的应用,所述PDE6B突变导致的眼部疾病为PDE6B突变导致视网膜色素变性。
9.一种药物制剂,其特征在于,包含如权利要求1-2任一项所述的核苷酸序列或权利要求4-7任一项所述的病毒载体。
10.根据权利要求9所述的药物制剂,其特征在于,所述药物制剂为液体制剂。
11.根据权利要求9或10所述药物制剂,其特征在于,还包括药学上可接受的载体或赋形剂。
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