[发明专利]TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的新用途

说明书

本申请公开了TRPML1特异性小分子抑制剂ML‑SI3的新用途，将该抑制剂用于制备预防和治疗帕金森病药物的应用。本发明的优点在于，为帕金森病的预防和治疗提供了新的药物，具有良好的市场价值和临床应用前景。

技术领域

本申请涉及医药技术领域，具体而言，涉及TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的新用途。

背景技术

帕金森病(Parkinson’s disease，PD)是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群PD的患病率大约是1.7％。大部分帕金森病患者为散发病例，仅有不到10％的患者有家族史。帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺(dopamine,DA)能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体DA含量显著性减少而致病。目前，常见药物有抗胆碱类药物、金刚烷胺药物、MAO-B抑制剂、DR激动剂等等。

目前尚未有文献报道TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3能够作用于帕金森病的治疗。

发明内容

本申请的主要目的在于提供TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的新用途，以解决相关技术中的问题。

为了实现上述目的，第一方面，本申请提供了TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的新用途。

根据本申请的TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的新用途：将TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3用于制备预防和治疗帕金森病药物的应用。

进一步的，将所述抑制剂用于制备预防和治疗帕金森病药物的应用时，本申请发现所述抑制剂能够改善黑质多巴胺能神经元的缺失。

另一方面，本申请发现所述抑制剂的浓度为0.15mg/kg，对于预防和治疗帕金森病的效果最佳。

综合上述技术方案，为帕金森病的预防和治疗提供了新的药物，具有良好的市场价值和临床应用前景。

附图说明

构成本申请的一部分的附图用来提供对本申请的进一步理解，使得本申请的其它特征、目的和优点变得更明显。本申请的示意性实施例附图及其说明用于解释本申请，并不构成对本申请的不当限定。在附图中：

图1为本发明TRPML1特异性小分子抑制剂ML-SI3的化学结构图；

图2为帕金森小鼠制备及给药时间；

图3为ML-SI3联合给药明显改善帕金森模型小鼠的爬杆运动障碍；

图4为ML-SI3联合给药明显改善帕金森模型小鼠的转棒运动障碍；

图5为ML-SI3联合给药明显改善帕金森模型小鼠的矿场试验运动障碍；

图6为ML-SI3联合给药明显改善小鼠的多巴胺能神经元缺失情况荧光检测图；

图7为ML-SI3联合给药明显改善小鼠的多巴胺能神经元缺失情况荧光检测分析图。

具体实施方式

为了使本技术领域的人员更好地理解本申请方案，下面将结合本申请实施例中的附图，对本申请实施例中的技术方案进行清楚、完整地描述，显然，所描述的实施例仅仅是本申请一部分的实施例，而不是全部的实施例。基于本申请中的实施例，本领域普通技术人员在没有做出创造性劳动前提下所获得的所有其他实施例，都应当属于本申请保护的范围。