[发明专利]用于基因递送的重组腺相关病毒载体

权利要求书

1.一种编码AAV衣壳蛋白的核酸，所述AAV衣壳蛋白包含VP1部分、VP2部分和VP3部分，其中所述VP3部分包含可变区(VR)I至IX，其中：

(a)VR-II包含氨基酸序列DNNGVK(SEQ ID NO:54)，

(b)VR-III包含氨基酸序列NDGS(SEQ ID NO:55)，

(c)VR-IV包含氨基酸序列INGSGQNQQT(SEQ ID NO:56)，

(d)VR-V包含氨基酸序列RVSTTTGQNNSNFAWTA(SEQ ID NO:57)，

(e)VR-VI包含氨基酸序列HKEGEDRFFPLSG(SEQ ID NO:58)，

(f)VR-VII包含氨基酸序列KQNAARDNADYSDV(SEQ ID NO:59)，

(g)VR-VIII包含氨基酸序列ADNLQQQNTAPQI(SEQ ID NO:60)，以及

(h)VR-IX包含氨基酸序列NYYKSTSVDF(SEQ ID NO:61)。

2.根据权利要求1所述的核酸，其中所述VR-I区包含NSTSGGSS(SEQ ID NO:53)或SSTSGGSS(SEQ ID NO:87)。

3.根据权利要求1或2所述的核酸，其中所述VR-I区包含SASTGAS(SEQ ID NO:52)。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的核酸，其中所述VP3部分具有SEQ ID NO:41的序列。

5.根据权利要求2所述的核酸，其中所述编码的AAV衣壳氨基酸序列与SEQ NO 30或SEQID NO84的氨基酸序列具有至少95％的同一性。

6.根据权利要求3所述的核酸，其中所述编码的AAV衣壳氨基酸序列与SEQ ID NO:3、SEQ ID NO:31、SEQ ID NO:32、SEQ ID NO:33或SEQ ID NO:34的氨基酸序列具有至少95％的同一性。

7.根据权利要求4所述的核酸，其中所述核酸序列与选自SEQ ID NO:18-23的核苷酸序列具有至少95％的同一性。

8.根据权利要求7所述的核酸，其中所述核酸序列与选自SEQ ID NO:18-23的核苷酸序列具有100％的同一性。

9.一种载体，包含根据权利要求1至8所述的核酸。

10.一种AAV衣壳蛋白，由根据权利要求1至8所述的核酸编码。

11.根据权利要求10所述的AAV衣壳蛋白，其中所述蛋白包含SEQ ID NO:3、SEQ ID NO:31、SEQ ID NO:32、SEQ ID NO:33或SEQ ID NO:34的氨基酸序列。

12.一种AAV病毒载体，包含由根据权利要求1至8所述的核酸编码的AAV衣壳蛋白和AAV载体，其中所述AAV载体沿5’至3’方向包含

(a)第一AAV反向末端重复，

(b)启动子，

(c)异源核酸，

(d)poly-A尾；以及

(e)第二AAV反向末端重复。

13.根据权利要求12所述的AAV病毒载体，其中所述异源核酸与组成型启动子可操作地连接。

14.根据权利要求12所述的AAV病毒载体，其中所述异源核酸编码多肽。

15.根据权利要求12所述的AAV病毒载体，其中异源核酸编码反义RNA、微RNA或RNAi。