[发明专利]用于抑制PNPLA3表达的RNAI构建体在审
| 申请号： | 201980081364.8 | 申请日： | 2019-12-10 |
| 公开（公告）号： | CN113166761A | 公开（公告）日： | 2021-07-23 |
| 发明（设计）人： | I·拉利夫森;J·K·默里;M·奥尔曼;O·霍曼 | 申请（专利权）人： | 美国安进公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/10;C12N9/18 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;黄希贵 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 pnpla3 表达 rnai 构建 | ||
1.一种RNAi构建体，其包含有义链和反义链，其中该反义链包含具有至少15个连续核苷酸的区域，这些核苷酸与表1或2中列出的反义序列差异不超过3个核苷酸，且其中该RNAi构建体抑制含有Patatin样磷脂酶结构域3(PNPLA3)的表达。
2.如权利要求1所述的RNAi构建体，其中该反义链包含与PNPLA3 mRNA序列互补的区域。
3.如前述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链包含具有至少15个连续核苷酸的区域，这些核苷酸与表1或2中列出的反义序列差异不超过3个核苷酸。
4.如前述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该构建体优先抑制PNPLA3-rs738409次要等位基因。
5.如权利要求4所述的RNAi构建体，其中与主要等位基因相比，该构建体对PNPLA3-rs738409次要等位基因的抑制大至少10％。
6.如前述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该构建体优先抑制PNPLA3-rs738408次要等位基因。
7.如权利要求6所述的RNAi构建体，其中与主要等位基因相比，该构建体对PNPLA3-rs738409-rs738408双重次要等位基因的抑制大至少10％。
8.如前述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链包含与该反义链的序列充分互补的序列，以形成长度为约15至约30个碱基对的双链体区。
9.如权利要求8所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为约17至约24个碱基对。
10.如权利要求8所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为约19至约21个碱基对。
11.如权利要求10所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为19个碱基对。
12.如权利要求10所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为20个碱基对。
13.如权利要求10所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为21个碱基对。
14.如权利要求8至13中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各为约15至约30个核苷酸。
15.如权利要求14所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各为约19至约27个核苷酸。
16.如权利要求14所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各为约21至约25个核苷酸。
17.如权利要求14所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各为约21至约23个核苷酸。
18.如权利要求1至17中任一项所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体包含至少一个钝端。
19.如权利要求1至17中任一项所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体包含至少一个具有1至4个未配对核苷酸的核苷酸突出端。
20.如权利要求19所述的RNAi构建体，其中该核苷酸突出端具有2个未配对核苷酸。
21.如权利要求19或20所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体在该有义链的3'端、该反义链的3'端或该有义链和该反义链两者的3'端处包含核苷酸突出端。
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