[发明专利]一种稳定转基因体内递送的方法在审

申请号：	201910384737.0	申请日：	2019-05-09
公开（公告）号：	CN111909963A	公开（公告）日：	2020-11-10
发明（设计）人：	潘雨堃	申请（专利权）人：	潘雨堃
主分类号：	C12N15/864	分类号：	C12N15/864;A61K48/00;A61P7/04;A61P3/00
代理公司：	上海精晟知识产权代理有限公司 31253	代理人：	冯子玲
地址：	201100 上海***	国省代码：	上海;31
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摘要：
搜索关键词：	一种稳定转基因体内递送方法
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【权利要求书】：

1.一种稳定转基因体内递送的方法,其特征在于，包括：携带治疗基因的AAV-转座子杂合载体病毒和携带piggyBac转座酶的AAV病毒。

2.携带治疗基因的AAV-转座子杂合载体病毒和携带piggyBac转座酶的AAV病毒在制备基因治疗药物中的应用，其特征在于：

携带治疗基因的AAV-转座子杂合载体包含的元件从5’端到3’端依次是：5’ITR：AAV2的5’末端反向重复序列；PBL：piggyBac转座子左臂；CAG：鸡β-肌动蛋白复合启动子；治疗基因：治疗基因编码序列；PA：兔β-球蛋白polyA；PBR：piggyBac转座子右臂；3’ITR：AAV2的3’末端反向重复序列。

3.如权利要求2所述的应用，其特征在于：

其中，携带治疗基因的AAV-转座子杂合载体和携带piggyBac转座酶的AAV病毒均分别由AAV8衣壳蛋白包装。

4.如权利要求2所述的应用，其特征在于：

其中，所述治疗基因为糖原贮积症I型的治疗基因。

5.如权利要求2所述的应用，其特征在于：

其中，所述治疗基因为血友病A的治疗基因。

6.如权利要求2所述的应用，其特征在于：

其中，所述治疗基因为血友病B的治疗基因。

7.如权利要求2所述的应用，其特征在于：

其中，所述治疗基因为苯丙酮尿症的治疗基因。

8.如权利要求1所述的应用，其特征在于：

其中，所述基因治疗药物为注射液。