[发明专利]反义核酸在审
申请号: | 201910167486.0 | 申请日: | 2012-12-27 |
公开(公告)号: | CN110055243A | 公开(公告)日: | 2019-07-26 |
发明(设计)人: | 渡边直树;濑尾春奈;武田伸一;永田哲也 | 申请(专利权)人: | 日本新药株式会社;国立精神·神经医疗研究中心 |
主分类号: | C12N15/11 | 分类号: | C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7105;A61P21/00 |
代理公司: | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人: | 陈曦;向勇 |
地址: | 日本*** | 国省代码: | 日本;JP |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 抗肌萎缩蛋白基因 反义核酸 跳跃 反义寡聚物 肌营养不良 医药组合物 治疗 | ||
1.一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第55号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第55号外显子的5’末端开始的第14~34号、第-2~19号、第-2~20号、第-2~21号、第-2~22号、第-2~23号、第-1~19号、第-1~20号、第-1~21号、第-1~22号、第-1~23号、第1~19号、第1~20号、第1~21号、第1~22号、第1~23号、第2~19号、第2~20号、第2~21号、第2~22号、第2~23号、第3~19号、第3~20号、第3~21号、第3~22号、第3~23号、第9~29号、第9~30号、第9~31号、第9~32号、第9~33号、第10~29号、第10~30号、第10~31号、第10~32号、第10~33号、第11~29号、第11~30号、第11~31号、第11~32号、第11~33号、第12~29号、第12~30号、第12~31号、第12~32号、第12~33号、第13~29号、第13~30号、第13~31号、第13~32号、第13~33号、第12~34号、第12~35号、第12~36号、第13~34号、第13~35号、第13~36号、第14~32号、第14~33号、第14~35号、第14~36号、第15~32号、第15~33号、第15~34号、第15~35号、第15~36号、第16~32号、第16~33号、第16~34号、第16~35号或第16~36号的核苷酸构成的序列中的任一者互补的碱基序列构成。
2.一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第45号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第45号外显子的5’末端开始的第-3~19号、第-3~20号、第-3~21号、第-3~22号、第-3~23号、第-2~19号、第-2~20号、第-2~21号、第-2~22号、第-2~23号、第-1~19号、第-1~20号、第-1~21号、第-1~22号、第-1~23号、第1~19号、第1~20号、第1~21号、第1~22号、第1~23号、第2~19号、第2~20号、第2~21号、第2~22号、第2~23号、第-2~24号、第-2~25号、第-2~26号、第-2~27号、第-1~24号、第-1~25号、第-1~26号、第-1~27号、第1~24号、第1~25号、第1~26号、第1~27号、第2~24号、第2~25号、第2~26号、第2~27号、第3~23号、第3~24号、第3~25号、第3~26号、第3~27号、第4~28号、第4~29号、第4~30号、第4~31号、第4~32号、第5~28号、第5~29号、第5~30号、第5~31号、第5~32号、第6~28号、第6~29号、第6~30号、第6~31号、第6~32号、第7~28号、第7~29号、第7~30号、第7~31号、第7~32号、第8~28号、第8~29号、第8~30号、第8~31号或第8~32号的核苷酸构成的序列中的任一者互补的碱基序列构成。
3.一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第50号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第50号外显子的5’末端开始的第105~125号、第105~126号、第105~127号、第105~128号、第105~129号、第106~125号、第106~126号、第106~127号、第106~128号、第106~129号、第107~125号、第107~126号、第107~127号、第107~128号、第107~129号、第108~125号、第108~126号、第108~127号、第108~128号、第108~129号、第109~125号、第109~126号、第109~127号、第109~128号或第109~129号的核苷酸构成的序列中的任一者互补的碱基序列构成。
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