[发明专利]可修复肌纤维膜中的神经元型一氧化氮合酶的合成小/微-抗肌萎缩蛋白基因有效
| 申请号： | 200880002602.3 | 申请日： | 2008-01-18 |
| 公开（公告）号： | CN101711164A | 公开（公告）日： | 2010-05-19 |
| 发明（设计）人： | 段东升;赖毅;岳永平 | 申请（专利权）人： | 密苏里-哥伦比亚大学 |
| 主分类号： | A61K39/00 | 分类号： | A61K39/00;A01N43/04;C07H21/04;C07K1/00;C12N15/00;C12N15/63;C12P21/04 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司 11111 | 代理人： | 葛强;邬玥 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明提供了具有全长抗肌萎缩蛋白基因的基本生物功能的新的抗肌萎缩蛋白小/微-基因。尤其是，本发明提供了一系列合成小/微-抗肌萎缩蛋白基因，其可修复肌纤维膜中的神经元型一氧化氮合酶(nNOS)。本发明还提供了治疗杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)，贝克尔肌肉萎缩症(BMD)和X染色体关联的扩张型心肌病(XLDC)的方法以及药物组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 修复 肌纤维 中的 神经元 一氧化氮合酶 合成 萎缩 蛋白 基因 | ||
【主权项】：
一种分离的核酸分子，其含有一核苷酸序列，该序列编码一衍生自全长野生型抗肌萎缩蛋白的修饰蛋白，其中该修饰蛋白含有，从N端到C端：(1)抗肌萎缩蛋白的N端结构域或抗肌萎缩蛋白的修饰的N端结构域；(2)抗肌萎缩蛋白的中部杆状结构域的至少两个重复单位，其中所述至少两个重复单位包括R16和R17；(3)抗肌萎缩蛋白的至少两个铰链区，其中所述至少两个铰链区包括H1和H4；以及(4)抗肌萎缩蛋白的富含半胱氨酸的结构域。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于密苏里-哥伦比亚大学，未经密苏里-哥伦比亚大学许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/200880002602.3/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 同类专利
- 用于治疗肺纤维化的白细胞介素1β重组疫苗及其应用-201810214405.3
- 郝志明;李汉超;李倩;郝兆阳;西蒙·奥托内洛;郑晓燕 - 西安交通大学医学院第一附属医院
- 2018-03-15 - 2019-11-12 - A61K39/00
- 本发明公开了一种用于治疗肺纤维化的IL‑1β疫苗，通过将IL‑1β的抗原表位插入PfTrx载体序列，构建的重组PfTrx‑IL‑1β疫苗可以成功刺激机体产生高效价的抗IL‑1β中和性抗体，明显减轻经博莱霉素诱导后产生的肺纤维化。IL‑1β疫苗免疫可以明显抑制小鼠肺组织胶原沉积；同时降低小鼠体内的TGF‑β1、CTGF及PDGFB的表达水平，这些特点都极有利于减缓肺纤维化的进程。因此，IL‑1β疫苗有望被开发成为治疗肺纤维化的有效手段。
- 用于癌症免疫疗法的新型的靶向PD-L1的DNA疫苗-201880018761.6
- 海因茨·卢本奥 - 万科斯蒙股份有限公司
- 2018-03-16 - 2019-11-08 - A61K39/00
- 本发明涉及沙门氏菌减毒株，其包含含有编码PD‑L1的表达盒的DNA分子的至少一个拷贝。特别地，本发明涉及用于治疗癌症的所述沙门氏菌减毒株。
- 编码活化致癌基因突变肽的免疫调节治疗性MRNA组合物-201880018964.5
- E·Y-C·黄;S-W·谢;J·亚科维尔里;K·麦金尼;N·瓦里安特 - 莫得纳特斯公司
- 2018-02-01 - 2019-11-08 - A61K39/00
- 本公开的特征在于编码活化致癌基因突变肽的mRNA，和编码增强对所述活化致癌基因突变肽的免疫应答的多肽的mRNA，例如编码免疫增强剂的mRNA的免疫调节治疗性组合物。本公开的特征还在于使用所述免疫调节治疗性组合物，例如以刺激抗癌免疫应答的方法。
- 免疫调节剂及其用途-201910675625.0
- R·托马斯 - 昆士兰大学
- 2013-03-25 - 2019-11-05 - A61K39/00
- 本发明的发明名称为免疫调节剂及其用途。公开了用于治疗或预防关节损伤的免疫调节剂。特别是，公开了用于诱发聚集蛋白聚糖多肽抗原(包括其瓜氨酸化形式)特异性耐受原应答以治疗或预防患有早期RA或初期RA的个体的关节损伤(包括关节损伤)的免疫调节剂。
- 基于糖脂佐剂的糖肽疫苗的制备方法与应用-201910444050.1
- 赵炜;刘永辉;于凡;王昭予 - 南开大学
- 2019-05-27 - 2019-11-01 - A61K39/00
- 本发明公开一种MUC1多肽疫苗的构建方法及其应用，本发明所述的疫苗以MUC1糖肽的串联重复序列为抗原，以糖脂α‑GalCer为佐剂，以金纳米颗粒（AuNP）为多价载体。所述MUC1糖肽序列通过多肽固相合成策略合成，糖脂α‑GalCer通过化学反应合成。以AuNP为多价载体，将MUC1和α‑GalCer通过S‑Au键强作用力共同连在AuNP上，可得到本发明的AuNP为多价载体的MUC1糖肽疫苗。本发明的MUC1糖肽疫苗包含可以与CD1d蛋白强力结合的半乳糖苷脂α‑GalCer，被CD1d分子提呈后，可与NKT细胞表面的TCR结合，诱导细胞毒性并分泌大量Th1型和Th2型免疫效应因子，继而有效刺激NKT和NK细胞的增殖，对肿瘤细胞具有较强的杀伤作用，可用于肿瘤的预防和治疗。
- 一种用于预防弓形虫感染的减毒活疫苗及其应用-201910609188.2
- 梁勤立;王金磊;侯俊玲;聂兰碧;李涛善;孙黎秀;白梦捷;朱兴全 - 中国农业科学院兰州兽医研究所
- 2019-09-02 - 2019-10-29 - A61K39/00
- 本发明公开了一种用于预防弓形虫感染的减毒活疫苗及其应用。该减毒活疫苗是以PBS为溶剂制成的弓形虫弱毒虫株RH:Δgra17Δnpt1的速殖子混悬液。本发明进行了弓形虫双基因敲除并确立该减毒活疫苗的免疫剂型，探明了其免疫接种程序及剂量，且发现该疫苗对于弓形虫急性感染、慢性感染及先天性感染均具有良好的免疫保护作用，可有效预防弓形虫病。
- 一种基于肿瘤细胞为模板的肿瘤疫苗及其制备方法-201711436813.5
- 王晓莉;梁佳仪;孙洪范;马桂蕾;张超;裴萌月 - 中国医学科学院生物医学工程研究所
- 2017-12-26 - 2019-10-25 - A61K39/00
- 本发明公开了基于肿瘤细胞为模板的肿瘤疫苗及其制备方法，制备步骤：(1)收集处于对数生长期的肿瘤细胞，洗涤，用生理盐水调整浓度为2×105个/ml‑2×107个/ml的肿瘤细胞混悬液；以下各步骤在4℃以下进行；(2)向肿瘤细胞混悬液中加入EGCG水溶液和AlCl3水溶液，涡旋，离心，洗涤，得到Cell@EGCG/Al1，加入生理盐水；(3)重复步骤(2)n次得到Cell@EGCG/Al(n+1)；(4)离心去上清，将Cell@EGCG/Al(n+1)用高纯水孵育使细胞灭活，离心，得到肿瘤疫苗；本发明保证了肿瘤细胞裂解物的活性及疫苗的使用安全性；原料廉价易得，制备工艺简单易行。抗原负载量高。
- 使用骨形态发生蛋白6(BMP6)的抑制剂治疗疾病的方法-201780049356.6
- 丛枫;W·迪特里希;N·乔治;刘东;A·沙赫特;A·索尼;周劲 - 诺华股份有限公司
- 2017-06-13 - 2019-10-25 - A61K39/00
- 本发明涉及使用BMP6拮抗剂进行治疗的方法。
- 用于免疫细胞操作的抗原呈递支架-201780087019.6
- 塞恩·雷克·哈德鲁普;维贝克·明达尔·拉法;索伦·尼伯·雅各布森 - 丹麦技术大学
- 2017-12-20 - 2019-10-25 - A61K39/00
- 本发明涉及人工抗原呈递细胞(aAPC)支架，以向细胞提供特异性功能性刺激，以获得对于介导肿瘤消退或病毒清除而言理想的表型和功能特性。特别地，本发明的支架包含抗原，例如肽‑MHC(pMHC)I类分子，以及细胞因子和共刺激分子的特定组合，以允许特异性T细胞的有效扩增和功能性刺激。
- 马的瘙痒症的治疗-201880016752.3
- A·费特尔肖斯;V·费特尔肖斯;M·巴赫曼 - 苏黎世大学;伯尔尼大学;埃瓦克斯有限公司
- 2018-03-07 - 2019-10-25 - A61K39/00
- 本发明涉及用于预防或治疗选自马科哺乳动物(优选马)的瘙痒病症或过敏性病症的病症或疾病的组合物、免疫原性或疫苗组合物以及药物组合物。此外，本发明提供了预防或治疗马科哺乳动物(优选马)的瘙痒症、优选与瘙痒病症相关的瘙痒症或过敏性皮炎等过敏性病症的方法。
- 诺如病毒S颗粒类疫苗及其制备和使用方法-201880017019.3
- M·谭;X·J·姜 - 儿童医院医学中心
- 2018-03-15 - 2019-10-25 - A61K39/00
- 本文公开了疫苗组合物，特别是用于抗原呈递的多价二十面体组合物。所公开的组合物可含有由重组融合蛋白组成的S颗粒。重组融合蛋白可包括诺罗病毒(NoV)S结构域蛋白、可操作地连接到诺罗病毒S结构域蛋白的接头蛋白结构域、和可操作地连接到所述接头的抗原蛋白结构域。
- 双特异性检查点抑制剂抗体-201780045861.3
- M·博尔奈特;G·莫尔;J·德斯加尔莱斯;M·海德瓦特;C·邦松;A·尼萨尔 - XENCOR股份有限公司
- 2017-06-14 - 2019-10-18 - A61K39/00
- 本发明涉及双特异性异源二聚体检查点抗体。
- 肿瘤微环境来源的EPCs裂解物致敏的DC疫苗及其制备方法-201910455917.3
- 赵宏光;王黎芳;陈文虎;杜蓬 - 浙江省肿瘤医院
- 2019-05-29 - 2019-10-08 - A61K39/00
- 本发明涉及一肿瘤微环境来源的EPCs裂解物致敏的DC疫苗及其制备方法。本发明制备了一种安全有效的肿瘤微环境来源的EPCs裂解物致敏的DC疫苗，使机体产生抗肿瘤微环境中EPCs的免疫作用，从而消除肿瘤局部的EPCs，破坏肿瘤血管。本发明PCs致敏的DC疫苗不仅能有效地杀伤EPCs，从而抑制肿瘤血管生成，而且可以同时杀伤内皮细胞，强化抗肿瘤血管生成作用。
- 抗PD1和抗CTLA4抗体-201780069181.5
- Z·刘;Z·胡;W·C·范斯洛;W·严 - 齐鲁皮吉特湾生物治疗有限公司
- 2017-11-06 - 2019-10-08 - A61K39/00
- 本文描述了抗CTLA4抗体、抗PD1抗体、其混合物、编码此类抗体或混合物的多核苷酸(任选地在载体上携带)，以及利用此类抗体、混合物、多核苷酸或载体的治疗方法。抗CTLA4和抗PD1抗体具有特定的序列和特性。治疗方法包括用于治疗癌症、感染和免疫缺陷病症。
- 包含聚合载体货物复合物和至少一种蛋白或肽抗原的药物组合物-201910393091.2
- 帕特里克·鲍姆霍夫;托马斯·克兰普斯;索渥克·福斯;卡尔-约瑟夫·卡伦;马里奥啦·福廷-姆莱泽科 - 库瑞瓦格股份公司
- 2013-01-31 - 2019-09-27 - A61K39/00
- 本发明涉及一种药物组合物，其包括(例如，用作佐剂)聚合载体货物复合物，包含作为载体的由二硫键交联的阳离子组分形成的聚合载体；和作为货物的至少一种核酸分子，以及至少一种抗原，所述抗原选自下述：来自与传染病相关的病原体的抗原；与变态反应或变应性疾病相关的抗原；与自身免疫病相关的抗原；或与癌症或肿瘤疾病相关的抗原，或在每种情形中是所述抗原的片段、变体和/或衍生物。所述药物组合物允许有效诱导针对所述抗原的适应性免疫应答。本发明还提供试剂盒以及所述药物组合物或试剂盒作为疫苗的应用，特别是用于治疗传染病、变态反应、自身免疫病和肿瘤或癌症疾病的疫苗的应用。
- 缀合生物分子、医药组合物及方法-201780071980.6
- 张念慈;赖建勋;李婉芬;陈怡如;蔡易芊;陈凯铨 - 台湾浩鼎生技股份有限公司
- 2017-11-21 - 2019-09-27 - A61K39/00
- 本文中公开包含与抗体或其抗原结合片段复合的药物的抗体药物缀合物(ADC's)，该抗体或其抗原结合片段与Globo系列抗原结合，并公开该些抗体药物缀合物的使用方法。使用方法包括但不限于癌症治疗与检测。本文中公开的抗体可与特定癌细胞表面结合。本文中公开的抗体例示性结合标的包括上皮癌(carcinoma)，如恶性肉瘤(sarcoma)、皮肤癌、血癌、淋巴癌、脑癌、胶质母细胞瘤(glioblastoma)、肺癌、乳癌、口腔癌、头颈癌、鼻咽癌、食道癌、胃癌、肝癌、胆管癌、胆囊癌、膀胱癌、胰脏癌、肠癌、大肠直肠癌、肾脏癌、子宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、睾丸癌、颊癌、口咽癌、喉癌及前列腺癌等。
- 抗TAU抗体和使用方法-201780075563.9
- O·阿道夫森;I·霍策尔;D·迪卡拉 - 基因泰克公司;AC免疫有限公司
- 2017-12-06 - 2019-09-27 - A61K39/00
- 本发明提供抗Tau抗体和其使用方法。
- [6R]-MTHF-在基于5-氟尿嘧啶的化学疗法中的有效叶酸替代物-201880008885.6
- 皮尔·伦纳特·林德伯格;冈内尔·伊丽莎白·桑德;本特·古斯塔夫森;安德斯·韦丁 - 伊索弗尔医药公司
- 2018-01-05 - 2019-09-27 - A61K39/00
- 本发明涉及人类实体肿瘤例如癌症，特别是直肠结肠癌(CRC)的治疗，其涉及在基于5‑氟尿嘧啶(5‑FU)的化学疗法中施用非对映异构纯的叶酸佐剂[6R]‑5,10‑亚甲基四氢叶酸。
- 膀胱癌的抗PD-L1抗体治疗-201880011428.2
- J.库尔兰德;J.A.布莱克-哈斯金斯;M.扎加克;M.雷贝拉托;A.古普塔;T.何;J.沃克;X.金;S.莫里斯;R.杨诺内;L.施;M.达;Y.本 - 免疫医疗有限责任公司
- 2018-02-16 - 2019-09-27 - A61K39/00
- 提供了用抗PD‑L1抗体例如度伐鲁单抗，或其抗原结合片段的有效剂量方案治疗患有膀胱癌例如尿路上皮癌，UC的受试者的膀胱癌(例如UC)的方法。还提供了其中将抗PD‑L1抗体与另一种免疫治疗剂例如曲美木单抗组合用于治疗患有膀胱癌的受试者的膀胱癌例如UC的方法。在一些情况下，经历治疗的受试者被鉴定为具有PD‑L1‑低/neg或PD‑L1‑高的膀胱癌或肿瘤。还提供了其中在标准护理或一线疗法后已经进展或在先前治疗方案后已经复发的受试者中在标准护理或一线疗法后使用对膀胱癌的抗PD‑L1抗体治疗的方法。
- 一种用于癌症靶向或免疫治疗的组合物及其应用-201910705729.1
- 吴玉梅;何玥 - 首都医科大学附属北京妇产医院
- 2019-08-01 - 2019-09-20 - A61K39/00
- 本发明提供一种宫颈癌治疗组合物及其应用，所述组合物包括一种或多种抗癌抗体，所述抗癌抗体选自MESO抗体、MUC 1抗体、CD 133抗体和GD2抗体。所述组合物可用于制备宫颈癌治疗药物，尤其是宫颈癌免疫或靶向治疗药物。
- 使用与原M2巨噬细胞分子抑制剂组合的嵌合抗原受体治疗癌症-201780057831.4
- S·吉尔;M·鲁艾拉;M·克利辛基斯基 - 诺华股份有限公司;宾夕法尼亚大学托管会
- 2017-08-01 - 2019-09-20 - A61K39/00
- 本发明提供了通过将包含与如本文所述的抗原结合的CAR的重组T细胞与例如本文所述的原M2巨噬细胞分子抑制剂组合给予来治疗与抗原表达相关的疾病的组合物和方法，该抗原例如是实体瘤抗原或在与TAM和/或MDSC相关的肿瘤上表达的抗原。本发明还提供了本文所述的试剂盒和组合物。
- 抗MIC抗体和使用方法-201780078309.4
- T·N·隆巴纳;C·斯皮斯;J·金;E·托伊;J·沙尔特纳;叶正茂;J·贝夫斯三世;R·库克;M·松本;A·伯克利 - 霍夫曼-拉罗奇有限公司
- 2017-10-27 - 2019-09-20 - A61K39/00
- 本公开文本提供抗MIC抗体及其使用方法。
- 用于预防家禽中的球虫病的口服的基于大肠杆菌载体的疫苗-201780084905.3
- 赫恩·S·利勒霍;金武铉;克里斯·普日贝谢夫斯基;史蒂文·D·扎提奇卡 - 美国农业部;美国生物公司
- 2017-12-04 - 2019-09-20 - A61K39/00
- 本发明涉及能够呈递柔嫩艾美球虫3‑1e或肌动蛋白抑制蛋白的全部或抗原性部分的重组疫苗。还提供了使用所述疫苗用于口服施用于家禽和其它靶标以控制球虫病的方法。在具体实施方案中，提供了表达3‑1e抗原的全部或部分的重组宿主细胞，诸如大肠杆菌，其可以用作全细胞疫苗。在一些情况下，本文呈现的疫苗中利用的天然3‑1e蛋白是分子操作的。
- 组合疗法-201780084711.3
- O.巴巴什;A.费多里夫;S.科伦丘克;H.穆罕默德;C.谢里克 - 葛兰素史密斯克莱知识产权发展有限公司
- 2017-11-30 - 2019-09-17 - A61K39/00
- 在一个实施方案中，本发明提供I型蛋白质精氨酸甲基转移酶(I型PRMT)抑制剂和选自以下的免疫调节剂的组合：抗PD‑1抗体或其抗原结合片段、抗PDL1抗体或其抗原结合片段、和抗OX40抗体或其抗原结合片段。在另一实施方案中，本发明提供药物组合物，其包含治疗有效量的I型蛋白质精氨酸甲基转移酶(I型PRMT)抑制剂和第二药物组合物，该第二药物组合物包含治疗有效量的选自以下的免疫调节剂：抗PD‑1抗体或其抗原结合片段、抗PDL1抗体或其抗原结合片段、和抗OX40抗体或其抗原结合片段。在另一实施方案中，提供在需要的人中治疗癌症的方法，该方法包括向人施用本文提供的组合或药物组合物。
- 组合疗法-201780084564.X
- O.巴巴什;S.科伦丘克;C.谢里克 - 葛兰素史密斯克莱知识产权发展有限公司
- 2017-11-30 - 2019-09-13 - A61K39/00
- 本发明提供II型蛋白质精氨酸甲基转移酶(II型PRMT)抑制剂和免疫调节剂的组合，其中所述免疫调节剂为抗OX40抗体或其抗原结合片段。本发明还提供在需要的人中治疗癌症的方法，所述方法包括向人施用II型PRMT抑制剂和免疫调节剂的组合，其中所述免疫调节剂为抗OX40抗体或其抗原结合片段，以及以下至少一种：药学上可接受的载体和药学上可接受的稀释剂，从而治疗人的癌症。本发明进一步提供药物组合物，其包含治疗有效量的II型PRMT抑制剂和第二药物组合物，该第二药物组合物包含治疗有效量的免疫调节剂，其中所述免疫调节剂为抗OX40抗体或其抗原结合片段。
- 用于治疗癌症的经工程改造T细胞-201780085200.3
- 丹尼尔·盖茨;艾克塔·帕特尔;帕特里克·博伊尔勒;罗伯特·霍夫梅斯特 - T细胞受体治疗公司
- 2017-12-21 - 2019-09-13 - A61K39/00
- 本文提供T细胞受体(TCR)融合蛋白(TFP)、被工程改造来表达一种或多种TFP的T细胞，以及使用它们治疗包括癌症的疾病的方法。
- 对β-类淀粉肽的初原纤维形式具有特异性的抗体的神经元细胞保护作用-201880009071.4
- V·陶宾;J-F·德迪欧;C·科恩;P·贝特朗 - 赛诺菲
- 2018-01-30 - 2019-09-13 - A61K39/00
- 本发明涉及对Aβ肽的初原纤维形式具有特异性的抗体，其用于预防和/或治疗涉及Aβ肽聚集的神经退行性疾病，尤其是用于预防阿兹海默症和/或治疗早期症状性阿兹海默症。因而可在记忆丧失和认知功能障碍出现之前，或在所述疾病早期使用该抗体。所述抗体确实具有神经元细胞保护作用以对抗Aβ肽诱发的神经毒性。
- 制备和使用基于细胞外结构域的嵌合蛋白的方法-201880009524.3
- T·施赖伯;G·弗罗姆;S·达西瓦 - 沙塔克实验室有限公司
- 2018-02-27 - 2019-09-13 - A61K39/00
- 本发明尤其涉及组合物和方法，其包括可用于治疗疾病诸如癌症和/或炎性疾病的嵌合蛋白和组合疗法。
- 一种增强型动物基因疫苗载体-201910420774.2
- 王彦辉;姬普雨;韩运涛;魏曼;姚奋卯;李国辉;李自波;姬星宇 - 商丘美兰生物工程有限公司
- 2019-05-20 - 2019-09-06 - A61K39/00
- 本发明公开了一种增强型动物基因疫苗载体，其包括的组分和质量含量为：基因疫苗结构蛋白的质量含量为2.5‑4.8份、超分子水凝胶15.3‑27.6份、矿物油佐剂3.4‑6.8份、磷酸酶0.5‑0.75份和卡那霉素抗性基因。本发明的增强型动物基因疫苗载体能够增强免疫原性、增强抗体疫苗的滴度，减少副反应的发生。
- 使用抗硬化蛋白抗体改善结缔组织附着的方法-201780048630.8
- M·S·欧敏斯基;S·汤普鲁斯 - 安进公司;华盛顿大学
- 2017-08-07 - 2019-09-06 - A61K39/00
- 本申请提供了用于增强有需要的受试者中的结缔组织‑骨愈合的方法，其包括向所述受试者施用有效增强所述受试者的结缔组织‑骨愈合的量的抗硬化蛋白抗体。
- 专利分类
