[发明专利]包含RNA治疗剂的外泌体

权利要求书

1.一种包含至少一个融合多肽的细胞外囊泡，所述至少一个融合多肽包含至少一个核酸结合结构域和至少一个外泌体多肽，其中所述至少一个核酸结合结构域是PUF、Cas6和/或Cas13中的一个或多个。

2.根据权利要求1所述的细胞外囊泡，进一步包含至少一个核酸货物分子。

3.根据权利要求2所述的细胞外囊泡，其中所述至少一个核酸货物分子借助于所述融合多肽运输到所述细胞外囊泡中。

4.根据权利要求2所述的细胞外囊泡，其中所述核酸货物分子选自由shRNA、miRNA、mRNA、gRNA、pri-miRNA、pre-miRNA、环状RNA、piRNA、tRNA、rRNA、snRNA、和/或lncRNA组成的组。

5.根据权利要求2所述的细胞外囊泡，其中每个核酸货物分子包含(i)所述核酸结合结构域的至少一个结合位点和(ii)治疗性多核苷酸结构域。

6.根据权利要求5所述的细胞外囊泡，其中所述核酸货物分子在所述至少一个结合位点与所述治疗性多核苷酸结构域之间包含切割位点。

7.根据权利要求2至6中任一项所述的细胞外囊泡，其中所述核酸货物分子编码治疗性多肽。

8.根据权利要求7所述的细胞外囊泡，其中所述治疗性多肽选自由抗体、单链可变片段、亲和体、转运蛋白、肿瘤抑制因子、病毒或细菌抑制剂、细胞成分蛋白、DNA和/或RNA结合蛋白、DNA修复抑制剂、核酸酶、蛋白酶、整合酶、转录因子、生长因子、凋亡抑制剂和诱导剂、毒素、结构蛋白、神经营养因子、膜转运蛋白、热休克蛋白、CRISPR相关蛋白及其任何组合组成的组。

9.根据权利要求1至6中任一项所述的细胞外囊泡，其中所述融合多肽包含至少一个外泌体多肽，所述至少一个外泌体多肽在N端和/或C端侧接核酸结合结构域和/或其中所述至少一个核酸结合结构域插入到所述外泌体多肽序列中。

10.根据权利要求1至6中任一项所述的细胞外囊泡，其中所述外泌体多肽选自由CD9、CD53、CD63、CD81、CD54、CD50、FLOT1、FLOT2、CD49d、CD71、CD133、CD138、CD235a、ALIX、AARDC1、Syntenin-1、Syntenin-2、Lamp2b、TSPAN8、syndecan-1、syndecan-2、syndecan-3、syndecan-4、TSPAN14、CD37、CD82、CD151、CD231、CD102、NOTCH1、NOTCH2、NOTCH3、NOTCH4、DLL1、DLL4、JAG1、JAG2、CD49d/ITGA4、ITGB5、ITGB6、ITGB7、CD11a、CD11b、CD11c、CD18/ITGB2、CD41、CD49b、CD49c、CD49e、CD51、CD61、CD104、Fc受体、白介素受体、免疫球蛋白、MHC-I或MHC-II成分、CD2、CD3ε、CD3ζ、CD13、CD18、CD19、CD30、CD34、CD36、CD40、CD40L、CD44、CD45、CD45RA、CD47、CD86、CD110、CD111、CD115、CD117、CD125、CD135、CD184、CD200、CD279、CD273、CD274、CD362、COL6A1、AGRN、EGFR、GAPDH、GLUR2、GLUR3、HLA-DM、HSPG2、L1CAM、LAMB1、LAMC1、LFA-1、LGALS3BP、Mac-1α、Mac-1β、MFGE8、SLIT2、STX3、TCRA、TCRB、TCRD、TCRG、VTI1A、VTI1B及其任何组合组成的组。

11.根据权利要求1至6中任一项所述的细胞外囊泡，其中所述细胞外囊泡进一步包含至少一个靶向部分。