[发明专利]20-羟基蜕皮素及其衍生物在肌病治疗中的用途

权利要求书

1.20-羟基蜕皮素及其衍生物在制备用于治疗由遗传性改变引起的肌病的药物中的用途，所述遗传性改变包括肌养蛋白基因突变，其中所述由遗传性改变引起的肌病是迪谢内肌营养不良(DMD)和/或贝克肌营养不良(BMD)，

其中所述衍生物为通式(II)的化合物：

其中：

R¹选自：基团(C₁-C₆)W(C₁-C₆)；基团(C₁-C₆)W(C₁-C₆)W(C₁-C₆)；基团(C₁-C₆)W(C₁-C₆)CO₂(C₁-C₆)；CH₂Br基团；

W为选自O和S的杂原子。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述药物用于治疗由遗传性肌病诱导的肌肉功能受损引起的病症。

3.根据权利要求2所述的用途，其中所述肌肉功能是横纹骨骼肌或心肌的功能。

4.根据权利要求2所述的用途，其中所述肌肉功能受损是心肌肥大。

5.根据权利要求2至4中任一项所述的用途，其中所述肌肉功能至少部分地被纤维化的进行性发作损害。

6.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中肌细胞的线粒体呼吸作用提高。

7.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中每条肌纤维的血管数目增加。

8.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中成肌细胞向肌管的分化提高。

9.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中所述20-羟基蜕皮素是式(I)化合物：

10.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中所述20-羟基蜕皮素是植物提取物或来自植物的部分的提取物，所述植物选自按所述植物的干重计包含至少0.5％的式(I)的20-羟基蜕皮素的植物，所述提取物包含至少95％的式(I)的20-羟基蜕皮素。

11.根据权利要求10所述的用途，其中所述提取物包含至少97％的式(I)的20.羟基蜕皮素。

12.根据权利要求10所述的用途，其中按所述提取物的干重计，所述提取物包含0至0.05％易于影响所述提取物的药物应用的安全性、可用性或效力的杂质。

13.根据权利要求10所述的用途，其中所述植物选自鹿草(Stemmacanthacarthamoides)、蛛丝毛蓝耳草(Cyanotis arachnoidea)和蓝耳草(Cyanotis vaga)。

14.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中所述20-羟基蜕皮素是包含至少95％的式(I)的20-羟基蜕皮素的鹿草根提取物。

15.根据权利要求14所述的用途，其中所述20-羟基蜕皮素是包含至少97％的式(I)的20-羟基蜕皮素的鹿草根提取物。