[发明专利]用于治疗与骨丢失或降低的肌肉功能有关的病理状况的微小RNA 19A/19B有效

专利信息
申请号: 201880023632.6 申请日: 2018-04-06
公开(公告)号: CN110545823A 公开(公告)日: 2019-12-06
发明(设计)人: E.黑泽;H.泰帕莱恩梅基;H.赛托 申请(专利权)人: 汉堡-艾本德大学医学中心
主分类号: A61K31/711 分类号: A61K31/711;A61K45/06;A61K38/29;A61P19/08;A61P19/10
代理公司: 72001 中国专利代理(香港)有限公司 代理人: 权陆军;黄登高<国际申请>=PCT/EP
地址: 德国*** 国省代码: 德国;DE
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摘要:
搜索关键词: 抑制剂 微小RNAs 可用 肌肉功能 治疗 预防 甲状旁腺激素 骨质疏松症 成骨不全 合成作用 肌肉变性 骨丢失 骨破坏 骨转移 疾病 施用 肌肉 诱导 癌症 萎缩
【权利要求书】:

1.微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其用于治疗或预防与骨丢失或降低的肌肉功能有关的疾病或病理状况或用于治疗或预防癌症相关的骨破坏的方法中。

2.权利要求1的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述与骨丢失有关的疾病是骨质疏松症或成骨不全(OI)。

3.权利要求1或2的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述方法还包括施用甲状旁腺激素或其片段。

4.权利要求1的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述与降低的肌肉功能有关的疾病是肌营养不良、肌肉萎缩、老年性肌少症或恶病质,如癌症诱导的恶病质。

5.权利要求1的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述癌症相关的骨破坏由骨转移引起。

6.权利要求1-5中任一项的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述抑制剂是核酸,如DNA或RNA,或核酸类似物。

7.权利要求1-6中任一项的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述抑制剂通过静脉内、皮下、经皮或跨粘膜施用来施用。

8.权利要求1-7中任一项的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述抑制剂包含结合微小RNA 19a和/或微小RNA 19b或降低微小RNA 19a和/或微小RNA19b的表达的DNA或RNA序列。

9.权利要求8的用于方法中的微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂,其中所述抑制剂是包含下述的DNA:

(a) SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的序列,或

(b) SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的序列的互补物,或

(c) (a)或(b)的任何序列的变体,其与(a)或(b)的任何序列具有至少80%序列同一性且能够与微小RNA 19a和/或微小RNA 19b杂交。

10.药物组合物,其包含(a)微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的抑制剂和(b)药学上可接受的载体,所述药物组合物用于治疗与骨丢失有关的疾病或病理状况或与降低的肌肉功能有关的疾病或病理状况的方法中。

11.权利要求10的用于方法中的药物组合物,其中所述抑制剂是核酸或核酸类似物。

12.权利要求10-11中任一项的用于方法中的药物组合物,其中所述抑制剂是DNA或RNA。

13.权利要求10-12中任一项的用于方法中的药物组合物,其中所述抑制剂通过输注或注射施用。

14.权利要求10-13中任一项的用于方法中的药物组合物,其中所述抑制剂包含结合微小RNA 19a和/或微小RNA 19b并抑制或降低微小RNA 19a和/或微小RNA 19b的表达的DNA或RNA序列。

15.权利要求10-14中任一项的用于方法中的药物组合物,其中所述抑制剂是包含下述的DNA:

(a) SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的序列,或

(b) SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2的序列的互补物,或

(c) (a)或(b)的任何序列的变体,其与(a)或(b)的任何序列具有至少70%序列同一性且能够与微小RNA 19a和/或微小RNA 19b杂交。

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