[发明专利]用于治疗视网膜退行性疾病的组合物和方法

权利要求书

1.一种药物组合物，包含治疗有效量的药剂，所述药剂激活在受试者的视网膜色素上皮(RPE)细胞中的TAK1、p38或JNK信号通路中的至少一种，用于在治疗所述受试者的视网膜退行性疾病中使用。

2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述药剂选自由肽、抗体和小分子所组成的组。

3.根据权利要求2所述的药物组合物，其中所述肽是转化生长因子β激活激酶1(TAKl)或TAKl结合蛋白(TBP1)。

4.根据权利要求2所述的药物组合物，包含表达所述TAKl肽或TBP1的核酸载体。

5.根据权利要求2所述的药物组合物，其中所述小分子是茴香霉素。

6.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述药剂激活所述p38信号通路。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的药物组合物，其中所述视网膜退行性疾病选自由干性年龄相关的黄斑变性(AMD)、湿性AMD以及色素性视网膜炎所组成的组。

8.根据权利要求1-7中任一项所述的药物组合物，其中所述组合物被配制用于注射到所述受试者的眼部间隙中、作为眼用软膏或作为滴眼剂。

9.根据权利要求1-7中任一项所述的药物组合物，其中所述药剂被结合至眼内植入物中。

10.根据权利要求1-9中任一项所述的药物组合物，进一步包括用于治疗所述视网膜退行性疾病的另外的药剂。

11.一种用于在受试者中治疗视网膜退行性疾病的方法，包括：

给予所述受试者治疗有效量的药剂，所述药剂激活在所述受试者的视网膜色素上皮(RPE)细胞中的TAK1、p38或JNK信号通路中的至少一种。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述药剂选自由肽、抗体和小分子所组成的组。

13.根据权利要求12所述的方法，其中所述肽为TAKl或TBP1。

14.根据权利要求3所述的方法，其中由给予至所述受试者的核酸载体表达所述TAKl或TBPl。

15.根据权利要求12所述的方法，其中所述小分子是茴香霉素或其功能性衍生物。

16.根据权利要求11所述的方法，其中所述药剂激活所述p38信号通路。

17.根据权利要求11所述的方法，其中所述视网膜退化性疾病选自由干性年龄相关黄斑变性(AMD)、湿性AMD和色素性视网膜炎所组成的组。

18.根据权利要求11所述的方法，其中所述药剂被配制在注射到所述受试者的眼部间隙中的药物组合物中、配制为眼用软膏或通过滴剂给予至所述受试者。

19.根据权利要求11的方法，其中通过植入到所述受试者的至少一只眼睛里的植入物提供所述药剂。

20.根据权利要求11所述的方法，进一步包括给予所述受试者至少一种用于治疗视网膜退行性疾病的另外的药剂。