[发明专利]新颖治疗用抗癌药的制造与使用

说明书

本发明一般而言是关于一种使用微型核糖核酸(microRNA、miRNA)及/或其小发夹型核糖核酸(shRNA)同源物/类似物/衍生物，发展新颖的抗肿瘤及/或抗癌药物、疫苗与治疗的设计及方法。具体而言，本发明是关于使用原核细胞生产的microRNA前驱物(pro‑miRNA)组成物。该组成物被传送至人类细胞、经处理为成熟的miRNA效应子，并对于能为mir‑302标的的基因引发特定静默效应，接着产生有益肿瘤抑制及癌症治疗的结果。原核细胞在自然情况下不表现或处理真核miRNA前驱物(pre‑miRNA)。本发明亦教示一种使用原核转录系统表现pre‑miRNAs，特别是mir‑302前驱物的可诱导式方法。由于mir‑302对于人类是一肿瘤抑制子，此新颖发现促进了新抗癌药物、疫苗及/或针对各种人类肿瘤与癌症的治疗在设计及方法上的发展。

发明人：林希龙和吴堂熙

要求的优先权

本发明要求以2012年12月28日提交的申请序号为 61/746,786以及2013年2月7日提交的申请序号为61/761,890， 标题为“普适性抗癌药物及疫苗的开发”的美国临时申请案为其 优先权。本发明还要求以2010年6月2日提交的申请序号为 12/792,413，标题为“普适性抗癌药物及疫苗的开发”的美国申 请案为其优先权。本发明还要求以2012年8月10日提交的申请 序号为13/572,263，标题为“用于在原核细胞内使用真核第二型 聚合酶启动子驱动的转录作用的可诱导的基因表现组成物及其应 用”的美国申请案为其优先权。本申请是以下申请案的部分继续 申请案(continuation-in-part)：2010年6月2日提交的标题为“普适 性抗癌药物及疫苗的开发”的美国专利申请12/792,413；2012年8 月10日提交的标题为“用于在原核细胞内使用真核第二型聚合酶 启动子驱动的转录作用的可诱导的基因表现组成物及其应用”的 美国专利申请13/572,263。这些申请以其全部内容引入本文作为 参考。

技术领域

本发明一般而言是关于新型DNA/RNA治疗药及/或疫苗在癌症 治疗上的产品设计与相关使用。更明确言之，本发明是关于使用一 新颖核酸组成物的设计与方法，其中该核酸组成物在传递至人类细 胞后，经处理为小型核糖核酸(small RNA)基因静默效应子，以在 mir-302标的之细胞周期调节者及/或致癌基因引发特定基因的静默效 应，进而对肿瘤/癌细胞的生长、侵犯及转移产生肿瘤抑制及/或癌症 预防的效果。小型核糖核酸基因静默效应子较佳包含肿瘤抑制子微 型核糖核酸(tumor suppressor microRNA，TS-miRNA)，像是mir- 302a、mir-302b、mir-302c、mir-302d、mir-302e、mir-302f与其前驱 物(前驱微型核糖核酸，pre-miRNAs)以及其人造重设及/或经修饰的 小发夹型核糖核酸/小干扰核糖核酸(shRNA/siRNA)等同源物/衍生 物，以及其组合。感兴趣的该等人类细胞包括离体(exvivo)及/或活 体内(in vivo)的正常体细胞或肿瘤/癌细胞。

背景技术

干细胞宛若宝盒，内含多种有效成分，可用于诱发干细胞生长/ 再生以及受损/老化组织的修复及/或更生，以及用于处置退化性疾病 与防止肿瘤/癌症形成。因此，可理解的是我们可将这些干细胞作为 新药鉴定与制造的一种工具。获得的新药因此用于发展药学上及/或 治疗上的应用，例如生物药利用、诊断装置及/或装备、干细胞生 成、干细胞研究及/或治疗、组织/器官修复及/或更生、伤口愈合处 理、肿瘤抑制、癌症治疗及/或预防、疾病处置、药物制造，及其组 合。