[发明专利]检测和/或鉴定腺伴随病毒(AAV)序列以及分离所鉴定的新型序列的方法

权利要求书

1.一种重组腺伴随病毒(AAV)，包含功能性AAVcy.5衣壳，所述衣壳由vp1蛋白、vp2蛋白和vp3蛋白构成，其中，所述vp1衣壳蛋白具有SEQ ID NO:103中1至约728位氨基酸构成的序列或与SEQ ID NO:103中1至728所构成氨基酸序列至少95%相同的序列，所述重组AAV还包含小基因，所述小基因具有3’和5’AAV反向末端重复序列和与调节序列操作性相连的转基因编码序列，所述调节序列指导所述转基因编码序列在宿主细胞中的表达。

2.如权利要求1所述的重组AAV，其中，所述氨基酸序列与SEQ ID NO:103的1至728位氨基酸至少99%相同。

3.如权利要求1所述的重组AAV，其中，所述vp2蛋白具有SEQ ID NO:103中138至728构成的序列。

4.如权利要求1所述的重组AAV，其中，所述vp3蛋白具有SEQ ID NO:103中197至728构成的序列。

5.如权利要求1至4中任一项所述的重组AAV，其中，所述反向末端重复序列来自相对于AAVcy.5而言的异源AAV。

6.一种组合物，包含权利要求1-5中任一项所述重组AAV和生理相容性载体。

7.一种分离的蛋白，包含选自以下所述的AAV衣壳蛋白：vp1衣壳蛋白，SEQ ID NO:103中1至728位氨基酸；vp2衣壳蛋白，SEQ ID NO:103中138至728位氨基酸；和vp3衣壳蛋白，SEQ ID NO:103中197至728位氨基酸。

8.一种分离或合成的核酸分子，包含编码权利要求7所述蛋白的核酸序列。

9.如权利要求8所述的核酸分子，所述核酸序列选自：SEQ ID NO:18中的vp1、vp2或vp3。

10.如权利要求8或9所述的核酸分子，包含编码AAV衣壳蛋白和功能性AAV rep蛋白的一段AAV序列。

11.一种产生含AAV衣壳的重组腺伴随病毒的方法，包括培养含有以下物质的宿主细胞的步骤：(a)权利要求8所述编码AAV衣壳的分子；(b)功能性rep基因；(c)包含AAV反向末端重复序列和转基因的小基因；和(d)将小基因包装到AAV衣壳蛋白内所需足够的辅助功能。

12.一种宿主细胞，转染了权利要求8至10中任一项所述核酸分子，所述转染体外进行。