[发明专利]有机化合物用于治疗努南综合征的用途无效

专利信息
申请号: 201280042502.X 申请日: 2012-08-29
公开(公告)号: CN103764134A 公开(公告)日: 2014-04-30
发明(设计)人: J·顾 申请(专利权)人: 诺华股份有限公司
主分类号: A61K31/166 分类号: A61K31/166;A61P43/00
代理公司: 上海专利商标事务所有限公司 31100 代理人: 沈端
地址: 瑞士*** 国省代码: 瑞士;CH
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摘要:
搜索关键词: 有机化合物 用于 治疗 综合征 用途
【权利要求书】:

1.式(I)化合物:

或其药学可接受盐用于制备治疗努南综合征的药物的用途。

2.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述努南综合征是一种遗传发育障碍,表征为身材矮小、先天性心脏缺损(肺动脉狭窄)、肥厚型心肌病、发育迟滞、胸部畸形、凝血受损、和特征性面部形貌特征,包括但不限于宽颈或蹼状颈、眼距宽和/或低位耳。

3.如权利要求1-2中任一项所述的用途,其特征在于,所述药物用于治疗需要其的患有努南综合征的温血动物。

4.如权利要求3所述的用途,其特征在于,所述温血动物是人。

5.一种治疗努南综合征的方法,所述方法包括向需要其的温血动物给予治疗有效量的式(I)化合物或其药学可接受盐。

6.一种含有式(I)化合物或其药学可接受盐的药物组合物,所述药物组合物用于治疗患有努南综合征的温血动物。

7.一种商业包装,所述包装含有式(I)化合物或其药学可接受盐,以及含有治疗努南综合征说明的包装说明书或其他标签,所述治疗是通过将式(I)化合物或其药学可接受盐给予需要的患者。

8.一种式(I)化合物:

或其药学可接受盐用于治疗用于治疗努南综合征的用途。

9.如权利要求8所述的化合物用途,其特征在于,所述努南综合征是一种遗传发育障碍,表征为身材矮小、先天性心脏缺损(肺动脉狭窄)、肥厚型心肌病、发育迟滞、胸部畸形、凝血受损、和特征性面部形貌特征,包括但不限于宽颈或蹼状颈、眼距宽和/或低位耳。

10.如权利要求8-9中任一项所述的化合物用途,其特征在于,用于治疗需要其的患有努南综合征的温血动物。

11.如权利要求10所述的化合物用途,其特征在于,所述温血动物是人。

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