[发明专利]用于治疗视觉障碍的视黄醛衍生物及其使用方法

权利要求书

1.用于治疗人对象的内源性11-顺-视黄醛缺乏的视黄酯，选自式I的9-顺-视黄酯和式II的11-顺-视黄酯，式I式II

其中式I和式II中的A是CH₂OR，R是C1到C10一元羧酸或C2到C22的多元羧酸的形成酯的羧酸酯基部分，为酯取代基；

其中，所述人对象具有RPE65基因突变或LRAT基因突变。

2.如权利要求1的视黄酯，其是C3到C22多元羧酸的9-顺-视黄酯。

3.如权利要求1的视黄酯，其是C1到C10一元羧酸的9-顺-视黄酯。

4.如权利要求2的视黄酯，其中9-顺-视黄酯是9-顺-视黄醇琥珀酸酯、9-顺-视黄醇柠檬酸酯、9-顺-视黄醇酮戊二酸酯、9-顺-视黄醇富马酸酯、9-顺-视黄醇苹果酸酯或9-顺-视黄醇草酰乙酸酯。

5.如权利要求1的视黄酯，其是9-顺-视黄醇乙酸酯。

6.如权利要求1的视黄酯，其是C2到C22多元羧酸的11-顺-视黄酯。

7.如权利要求6的视黄酯，其中11-顺-视黄酯是11-顺-视黄醇琥珀酸酯、11-顺-视黄醇柠檬酸酯、11-顺-视黄醇酮戊二酸酯、11-顺-视黄醇富马酸酯、11-顺-视黄醇苹果酸酯或11-顺-视黄醇草酰乙酸酯。

8.用于治疗人对象内源性11-顺-视黄醛缺乏的药物组合物，该组合物包含权利要求1所述的视黄酯和药学可接受赋形剂，所述组合物被调配成以约1.0到约1000mg的视黄酯剂量口服给药，或被配制成注射给药。

9.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述组合物被调配成约10到约250mg的视黄酯的口服剂型。

10.如权利要求9所述的药物组合物，其中，所述口服剂型是片剂、丸剂、片剂、囊剂或硬或软明胶。

11.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述组合物被配制成用于静脉、眼周、眼内或肌肉内注射给所述人对象。

12.如权利要求8－11中任一项所述的药物组合物，其中，所述组合物还含有眼科适合的试剂，缓冲剂，表面活性剂，稳定剂，或防腐剂。

13.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述药学可接受赋形剂是芥花子油。

14.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述组合物被配制成口服剂型，所述药学可接受赋形剂是芥花子油。

15.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述组合物被配制成注射剂型，所述药学可接受赋形剂是注射等级的溶于纯水的氯化钠溶液或可注射的脂质体溶液。

16.如权利要求8所述的药物组合物，其中，所述组合物被配制成延时释放给药。

17.如权利要求8－16中任一项所述的药物组合物，其中，所述视黄酯是9-顺-视黄醇乙酸酯或9-顺-视黄醇琥珀酸酯。

18.用于治疗人对象的内源性11-顺-视黄醛缺乏的视黄醛衍生物，条件是，如果所述视黄醛衍生物是具有一元羧酸的羧酸酯基部分作为酯取代基的9-顺-视黄酯，那么它是9-顺-视黄基C1到C10酯，以及如果所述视黄醛衍生物是具有一元羧酸的羧酸酯基部分作为酯取代基的11-顺-视黄酯，那么它是11-顺-视黄基C1到C10酯。

19.如权利要求18所述的视黄醛衍生物，其中，所述治疗提供所述人对象对内源性11-顺-视黄醛的需求。

20.如权利要求18所述的视黄醛衍生物，其中，所述视黄醛衍生物改善所述人对象的光感受器功能丧失。

21.如权利要求18所述的视黄醛衍生物，其中，所述人对象与标准受实验者相比确定具有不足的内源性11-顺-视黄醛水平。

22.如权利要求18－21中任一项所述的视黄醛衍生物，其中，所述视黄醛衍生物选自通式I、II、III、IV、V、VI、VII、VIII、IX、X、XI、XII、XIII、XIV、XV或XVI。

23.如权利要求18-21中任一项所述的视黄醛衍生物，其中视黄醛衍生物是9-顺-视黄酯或11-顺-视黄酯。