[发明专利]短RNA分子

权利要求书

1.一种能够上调人细胞中MafA表达的短RNA，其特征在于，所述短RNA包括长度为19到25个核苷酸且包括序列为AUCUGUACUGGAUGAGCGG(SEQ ID NO:1)或UUUCCCGCAGGAGAUUGAC(SEQ ID NO:2)的第一链。

2.根据权利要求1所述的短RNA，其特征在于，所述RNA包括第二链，所述第二链的长度为19到25个核苷酸并与所述第一链形成双螺旋。

3.根据权利要求2所述的短RNA，其特征在于，所述RNA的每一条链在其3'末端具有1-3个未配对的核苷酸形成突出。

4.根据权利要求3所述的短RNA，其特征在于，所述3'突出包括一个或多个尿嘧啶核苷酸。

5.根据权利要求3所述的短RNA，其特征在于，所述3'突出由一个或多个尿嘧啶核苷酸组成。

6.根据权利要求1到5中任一项所述的短RNA用于诱导在体外人细胞生成胰岛素的用途。

7.根据权利要求6所述的用途，其特征在于，包含序列AUCUGUACUGGAUGAGCGG(SEQ ID NO:1)的短RNA及包含序列UUUCCCGCAGGAGAUUGAC(SEQ ID NO:2)的短RNA联合使用。

8.一种诱导人细胞生成胰岛素的体外方法，所述方法包括将所述细胞与在权利要求1到5中任一项所述的短RNA进行接触。

9.根据权利要求8所述的方法，其特征在于，所述胰岛素生成是葡萄糖响应的。

10.根据权利要求8或9所述的方法，其特征在于，包含序列AUCUGUACUGGAUGAGCGG(SEQ ID NO:1)的短RNA及包含序列UUUCCCGCAGGAGAUUGAC(SEQ ID NO:2)的短RNA联合使用。

11.根据权利要求8-10中任一项所述的方法，其特征在于，所述人细胞为干细胞、肝细胞或胰腺细胞。

12.一种来自体内的或体外的人细胞，包括一种或多种在权利要求1到5中任一项所述的短RNA。

13.一种被诱导生成胰岛素的来自体内的或体外的人细胞，所述细胞通过在权利要求8-11中任一项所述的方法获得。

14.一种根据权利要求12或13中所述的细胞，其特征在于，所述细胞用于治疗。

15.根据权利要求14所述的细胞，其特征在于，所述细胞用于治疗糖尿病或病态肥胖症。

16.根据权利要求1-5中任一项所述的短RNA，其特征在于，所述短RNA用于治疗。

17.根据权利要求1-5中任一项所述的短RNA，其特征在于，所述短RNA用于治疗糖尿病、脂肪肝或病态肥胖症。

18.一种治疗糖尿病或病态肥胖症的方法，所述方法包括向有需要的受试者中施用药学有效量的在权利要求12或13中所述的细胞和/或在权利要求1-5中任一项所述的短RNA。

19.一种药物组合物，所述药物组合物包括在权利要求1-5中任一项所述的短RNA和/或在权利要求12或13中所述的细胞以及药学上可接受的稀释剂、载体或赋形剂。

20.一种试剂盒，包括

(i)一种能够上调人细胞中MafA表达的短RNA，其中所述短RNA包括长度为19到25个核苷酸且包括序列为AUCUGUACUGGAUGAGCGG(SEQ ID NO:1)的第一链；和

(ii)一种能够上调人细胞中MafA表达的短RNA，其中所述短RNA包括长度为19到25个核苷酸且包括序列为UUUCCCGCAGGAGAUUGAC(SEQ ID NO:2)的第一链。