[发明专利]治疗眼部疾病的方法

权利要求书

1.一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的方法，包括无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA，所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从而抑制所述受试者视网膜神经节细胞的缺失。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：1-58任一所述。

3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述受试者是人类。

4.根据权利要求1至3任一所述的方法，其中所述受试者是患有眼部疾病、眼部障碍或眼部损伤、或存在发展眼部疾病、眼部障碍或眼部损伤的风险。

5.根据权利要求1至4任一所述的方法，其中所述视网膜神经节细胞的缺失与受试者的眼部疾病、眼部障碍或眼部损伤有关。

6.根据权利要求4或5所述的方法，其中所述眼部疾病、眼部障碍或眼部损伤包括神经变性。

7.根据权利要求1至6任一所述的方法，其中所述眼科组合物被配制为霜、泡沫、膏、软膏、乳剂、液体溶液、滴眼剂、凝胶、喷雾、悬浮液、微乳液、微球、微囊剂、纳米球、纳米粒子、脂质囊泡、脂质体、聚合物囊泡、眼罩或隐形眼镜。

8.根据权利要求7所述的方法，其中所述眼科组合物被配制为滴眼剂。

9.根据权利要求4至8任一所述的方法，其中所述疾病、障碍或损伤是选自由青光眼、干眼症、糖尿病视网膜病变(DR)、糖尿病性黄斑水肿(DME)、老年性黄斑变性(AMD)、视神经炎、视网膜中央静脉阻塞、视网膜分枝静脉阻塞、缺血性视神经病变、视神经损伤、早产儿视网膜病变(ROP)或色素性视网膜炎(RP)、视网膜神经节细胞变性、黄斑变性、遗传性视神经病变、代谢性视神经病变，以及由于毒剂或药物不良反应或维生素缺乏症引起的神经病变组成的组。

10.根据权利要求9所述的方法，其中所述疾病、障碍或损伤是青光眼，所述目标基因如SEQ ID NO：1-35任一所述。

11.根据权利要求10所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：1-2、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：6-7、SEQ ID NO：12，SEQ IDNO：14、SEQ ID NO：19-20、SEQ ID NO：21和SEQ ID NO：28-29任一所述。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：1-SEQ ID NO：2任一所述。

13.根据权利要求9所述的方法，其中所述疾病、障碍或损伤是干眼症，所述目标基因如SEQ IDNO：5、SEQ ID NO：8-10、SEQ IDNO：26-27和SEQ ID NO：30-44任一所述。

14.根据权利要求13所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：36-SEQ ID NO：44任一所述。

15.根据权利要求9所述的方法，其中所述疾病、障碍或损伤是黄斑变性，所述目标基因如SEQ ID NO：1-3、SEQ ID NO：5-10、SEQID NO：12-13、SEQ ID NO：24-27、SEQ ID NO：30-35、SEQ IDNO：45-53任一所述。

16.根据权利要求15所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：3、SEQ ID NO：12和SEQ ID NO：47任一所述。

17.根据权利要求9所述的方法，其中所述疾病、障碍或损伤是糖尿病性黄斑水肿，所述目标基因如SEQ ID NO：1-3、SEQ IDNO：5-10、SEQ ID NO：12-13、SEQ ID NO：24-27、SEQ ID NO：30-35、SEQ ID NO：45-53任一所述。

18.根据权利要求17所述的方法，其中所述目标基因如SEQ IDNO：3、SEQ ID NO：12和SEQ ID NO：47任一所述。