[发明专利]抑制人膜铁转运蛋白的RNA、重组体及其应用

权利要求书

1.一种抑制人膜铁转运蛋白FPN 1表达的RNA，其特征在于：所述 RNA的序列为Seq ID No.1所示的序列，

Seq ID No.1：5’-AGACUAUAAUGAUAACACU-3’；

或者，所述RNA为siRNA，其序列为：

5’-AGACUAUAAUGAUAACACU-3’

3’-UCUGAUAUUACUAUUGUGA-5’；

或者，所述RNA为siRNA，其序列为：

5’-AGACUAUAAUGAUAACACU□□-3’

3’-□□UCUGAUAUUACUAUUGUGA-5’，其中□□为3’端的两 个突出碱基，所述□□为AA或UU；

或者，所述RNA为同时含有Seq ID No.1及其反向互补序列的shRNA， 且所述shRNA的序列为：

Seq ID No.2：

5’-AGACUAUAAUGAUAACACUUUCAAGAGAGUGUUAUCAUUAUAGUCU-3’。

2.编码权利要求1中任意一项所述RNA的DNA。

3.根据权利要求2所述的DNA，其特征在于：所述DNA为序列表 中Seq ID No.3或Seq ID No.4所示的序列。

4.一种抑制人膜铁转运蛋白表达的重组体，其特征在于：所述重组体 含有权利要求2或3所述的DNA以及基因转移载体。

5.根据权利要求4所述的重组体，其特征在于：所述基因转移载体为 逆转录病毒载体。

6.权利要求1中任意一项所述的RNA在制备用于治疗铁代谢紊乱疾 病的药物中的应用，所述铁代谢紊乱疾病是指血清铁水平高而导致的铁代 谢紊乱疾病，或者是指FPN1过量表达而导致的铁代谢紊乱疾病。

7.权利要求2或3项所述的DNA在制备用于治疗铁代谢紊乱疾病的 药物中的应用，所述铁代谢紊乱疾病是指血清铁水平高而导致的铁代谢紊 乱疾病，或者是指FPN1过量表达而导致的铁代谢紊乱疾病。

8.权利要求4或5所述的重组体在制备用于治疗铁代谢紊乱疾病的药 物中的应用，所述铁代谢紊乱疾病是指血清铁水平高而导致的铁代谢紊乱 疾病，或者是指FPN1过量表达而导致的铁代谢紊乱疾病。