[发明专利]A型尼曼-皮克病的基因治疗

说明书

相关申请的交互参考

本申请要求根据美国专利法第119条(e)项(35U.S.C.§119 (e))的2006年2月8日申请的美国临时申请第60/771,628号，2006 年2月9日申请的美国临时申请第60/772,360号的优先权，上述申请 案的内容通过引用并入本公开中。

技术领域

本发明涉及治疗影响脑和内脏的疾病如A型尼曼-皮克病的组合物 和方法。

发明内容

一组称为溶酶体贮积症(lysosomal storage diseases，LSD)的代谢 性疾病包括超过40种遗传疾病，其中许多涉及不同溶酶体水解酶的遗 传缺陷。表1列出了有代表性的溶酶体贮积症和相关的缺陷酶。

表1

  溶酶体贮积症  缺陷酶  天冬氨酰葡糖胺尿症   天冬氨酰氨基葡糖苷酶   法布里病   A-半乳糖苷酶A   婴儿期巴藤病^*(CNL1)   软脂酰蛋白硫酯酶   典型婴儿后期巴藤病^*(CNL2)   三肽基肽酶   少年巴藤病^*(CNL3)   溶酶体跨膜蛋白   巴藤病，其他形式^*(CNL4-CNL8)   多种基因产物   胱氨酸贮积症   半胱氨酸运载蛋白   Faber氏症   酸性神经酰胺酶   岩藻糖苷贮积症   酸性α-L-岩藻糖苷酶   Galactosidosialidosis综合症   保护性蛋白/组织蛋白酶A