[发明专利]工程化改造用于由增强的指导RNA优化的基因编辑和转录调节的最小化SaCas9 CRISPR/Cas系统有效
| 申请号： | 201780091204.2 | 申请日： | 2017-05-19 |
| 公开（公告）号： | CN110662835B | 公开（公告）日： | 2023-04-28 |
| 发明（设计）人： | 谢震;马大程;彭曙光 | 申请（专利权）人： | 清华大学 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/115 |
| 代理公司： | 北京清亦华知识产权代理事务所(普通合伙) 11201 | 代理人： | 肖阳 |
| 地址： | 10008*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 提供了通过利用一组紧凑Cas9衍生物对Cas9功能的可编程和精确调节，所述紧凑Cas9衍生物通过基于跨多种2类CRISPR效应子的结构信息来使保守的HNH和/或REC‑C结构域缺失而产生。还提供了通过分割的mini‑dSaCas9并且紧接分割点之后融合FokI结构域来工程化改造二聚gRNA指导的核酸酶的新策略，以便由于二聚FokI核酸酶与靶序列接近度更近而提高目标DNA切割效率并潜在地降低脱靶效应。通过将优化的紧凑gRNA表达盒与尺寸缩小的SaCas9衍生物组合，将具有用于反式激活、DNA切割和碱基编辑的不同效应子结构域的整个CRISPR/Cas系统装载到单个AAV病毒中。这样的仅用一个AAV‑CRISPR/Cas9系统在需要安全有效的体内递送的生物医学应用中特别有吸引力。 | ||
| 搜索关键词： | 工程 改造 用于 增强 指导 rna 优化 基因 编辑 转录 调节 最小化 sacas9 | ||
【主权项】：
1.一种非天然存在的合理设计的缩减型Cas9，包含通过缺失保守功能结构域产生的保留DNA结合活性的尺寸缩小的金黄色葡萄球菌mini-SaCas9。/n
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