[发明专利]作为突变CFTR蛋白的调节剂的化合物及其在治疗与CFTR蛋白失常相关的疾病中的用途

摘要

本发明涉及能够改变突变CFTR蛋白的功能的新的蛋白调节剂，以及它们在治疗与CFTR蛋白功能失常相关的疾病中的用途。本发明提供校正突变CFTR蛋白的细胞变化的组合物、药物制剂和方法，其中CFTR突变为突变△F508-CFTR、或另一II型突变。

主权项

一种通式(IV)的化合物：其互变异构体、E和Z几何异构体、任选活性形式例如对映体、非对映体和它们的外消旋体形式、或立体异构形式的混合物或其药学可接受盐或其复合物；其中E¹、E²表示独立地选自H、‑CH₃、‑C₂H₅的取代基；其中E³表示选自‑Cl、‑F、‑Br、‑I、‑CF₃、‑CHF₂、‑CH₂F、‑CH₂Cl、‑CH₂Br、‑CH₂I、任选取代的低级烷基的任选取代基；其作为突变CFTR蛋白的调节剂，用于制备治疗与CFTR蛋白失常相关的疾病的药物。