本发明公开了HTT的CRISPR/Cas9‑gRNA打靶序列对、质粒及HD细胞模型，涉及生物技术领域。本发明的打靶序列对包括L序列和R序列，L序列的碱基序列如SEQ ID NO.1所示，R序列的碱基序列对如SEQ ID NO.2所示。本发明的打靶质粒包括第一载体质粒和上述的打靶序列对，打靶序列对构建至第一载体质粒中。本发明的HD细胞模型由PolyQ Donor质粒以及上述打靶质粒共转染细胞而得。本发明以分化的神经元细胞为载体构建HD细胞模型，为探索mHtt蛋白在影响或改变分化的神经细胞内环境方面的研究、分化的神经元细胞内由mHtt蛋白引起的各种信号通路、代谢通路及胞内稳态的变化提供了研究平台。
本发明公开了HTT的CRISPR/Cas9‑gRNA打靶序列对、质粒及其应用，涉及生物技术领域。本发明的HTT的CRISPR/Cas9‑gRNA打靶序列对包括L序列和R序列，所述L序列的碱基序列如SEQ ID NO.1所示，所述R序列的碱基序列如SEQ ID NO.2或3所示。本发明的HTT的CRISPR/Cas9‑gRNA打靶质粒包括载体质粒和上述打靶序列对，打靶序列对构建至载体质粒中。本发明还提供了上述打靶序列对在制作HTT基因突变模型中的应用。本发明为HD的细胞模型和转基因动物模型的建立提供了可靠的基础，促进了HD的模型建造及基因治疗的发展；为HD治疗药物、治疗方法的筛选奠定了实验基础。
