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[发明专利]用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变的双链核酸分子及其应用-CN202280013797.1在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2022-01-28 - 公布日： 2023-10-03 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本申请提供了一种双链核酸分子，特别是小激活核酸分子，以及双链核酸分子在制备药物中的用途，特别是在制备用于激活p21基因的药物中的用途，用于治疗或缓解增殖性玻璃体视网膜病变。所述小激活核酸分子包含通过完全互补或不完全互补形成双链结构的第一寡核苷酸链和第二寡核苷酸链，所述第一寡核苷酸链与人p21基因启动子区的任一长度为16‑35个核苷酸的连续片段具有至少75％的同源性或互补性。
用于治疗增殖玻璃体视网膜病变核酸分子及其应用

[发明专利]一种化学修饰的小激活RNA-CN202280013796.7在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2022-01-28 - 公布日： 2023-09-29 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本申请提供了一种用于促进靶基因表达水平的小激活RNA，其特征在于，所述的小激活RNA由正义寡核苷酸链和反义寡核苷酸链组成，所述正义或反义寡核苷酸链的核苷酸具有2’氟、2'‑甲氧基、及对核苷酸骨架的硫代磷酸修饰。
一种化学修饰激活 rna

[发明专利]SARNA和MRNA调节剂联合治疗SMA-CN202180058670.7在审
发明人： 李龙承;姜武林;吴建成 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2021-07-29 - 公布日： 2023-07-25 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本文提供了与(a)和(b)的组合相关的方法和组合物：(a)增加SMN2基因或蛋白表达的试剂和(b)增加功能性SMN2mRNA和SMN蛋白产生的SMN2mRNA剪接或稳定性调节剂，以及它们在治疗SMA和相关病症或疾病中的用途。在某些实施方式中，这些方法涉及使用SMN2saRNA和SMN2mRNA调节剂来减轻/减少SMA的症状。
sarna mrna 调节剂联合治疗 sma

[发明专利]一种新型小激活RNA-CN202211091405.1在审
发明人： 李龙承;姜武林;罗伯特·F·佩雷斯;吴建成 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-04-10 - 公布日： 2023-05-16 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了一种小激活RNA及其在制备用于激活或上调靶基因表达的药物中的应用，所述小激活RNA由包含17至30个核苷酸的第一寡核苷酸链和包含17至30个核苷酸的第二寡核苷酸链组成，所述第一寡核苷酸链中至少有15个核苷酸长度的序列与所述第二寡核苷酸链形成碱基互补，所述第一寡核苷酸链或第二寡核苷酸链与靶基因启动子上任一长度为15‑30个核苷酸的连续片段存在75％以上的同源性或互补性，第一寡核苷酸链和第二寡核苷酸链形成的双链体一端为平端，另一端可在第一寡核苷酸链或第二寡核苷酸链末端形成1‑4个核苷酸的突出端。
一种新型激活 rna

[发明专利]用于皮肤护理的寡聚核酸-CN202211421090.2在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2020-01-22 - 公布日： 2023-05-12 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于皮肤护理的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的寡核苷酸链，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点具有至少75％的同源性或互补性。提供了包含靶向AQP3、AQP9、ELN、COL1A1、COL1A2、COL3A1、HAS1、HAS2、HAS3或MFAP2基因启动子区的小激活核酸分子或其编码核酸和任选地载体或其它有效成分的皮肤护理用品。还提供了使用所述小激活核酸分子或其编码核酸上调靶基因在细胞中表达以及使用所述皮肤护理用品提升皮肤状态的方法。
用于皮肤护理核酸

[发明专利]靶向MITF基因的核酸分子及其用途-CN202180042234.0在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
申请日： 2021-05-06 - 公布日： 2023-04-04 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了一种双链核酸分子，特别是一种小激活核酸分子，所述小激活核酸分子可以是靶向MITF基因的核酸分子，其至少包含第一寡核苷酸链。还提供了包含小激活核酸分子的组合物或制剂及其用途。使用所述小激活核酸分子或含有所述小激活核酸分子的组合物或制剂可激活或上调MITF基因在细胞中的表达，治疗与MITF蛋白表达不足或减少相关的疾病或状况。
靶向 mitf 基因核酸分子及其用途

[发明专利]用于皮肤护理的寡聚核酸-CN202080006275.X有效
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2020-01-22 - 公布日： 2022-12-06 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于皮肤护理的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的寡核苷酸链，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点具有至少75％的同源性或互补性。提供了包含靶向AQP3、AQP9、ELN、COL1A1、COL1A2、COL3A1、HAS1、HAS2、HAS3或MFAP2基因启动子区的小激活核酸分子或其编码核酸和任选地载体或其它有效成分的皮肤护理用品。还提供了使用所述小激活核酸分子或其编码核酸上调靶基因在细胞中表达以及使用所述皮肤护理用品提升皮肤状态的方法。
用于皮肤护理核酸

[发明专利]一种新型小激活RNA-CN201980002534.9有效
发明人： 李龙承;姜武林;罗伯特·F·佩雷斯;吴建成 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-04-10 - 公布日： 2022-10-18 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了一种小激活RNA及其在制备用于激活或上调靶基因表达的药物中的应用，所述小激活RNA由包含17至30个核苷酸的第一寡核苷酸链和包含17至30个核苷酸的第二寡核苷酸链组成，所述第一寡核苷酸链中至少有15个核苷酸长度的序列与所述第二寡核苷酸链形成碱基互补，所述第一寡核苷酸链或第二寡核苷酸链与靶基因启动子上任一长度为15‑30个核苷酸的连续片段存在75％以上的同源性或互补性，第一寡核苷酸链和第二寡核苷酸链形成的双链体一端为平端，另一端可在第一寡核苷酸链或第二寡核苷酸链末端形成1‑4个核苷酸的突出端。
一种新型激活 rna

[发明专利]用于治疗血小板减少症的核酸分子及其应用-CN202080065027.2在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2020-09-18 - 公布日： 2022-06-03 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了一种基于RNA激活机制的小激活核酸分子及其在与THPO蛋白质缺乏或不足相关的疾病或状况如血小板减少症治疗中的应用。所述小激活核酸分子是靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链；靶向Thpo/THPO基因启动子区的双链RNA分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的核酸链，并且其中一条核酸链与选自Thpo/THPO基因启动子区的靶点存在至少75％的同源性或互补性。还提供了包含所述小激活核酸分子的药物组合物或制剂；使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物或制剂可以上调Thpo/THPO基因在细胞中的表达以及治疗与THPO蛋白质缺乏或不足相关的疾病或状况或因各种原因引起的血小板减少症的方法。
用于治疗血小板减少核酸分子及其应用

[发明专利]激活ATOH1基因的寡聚核酸分子及其应用-CN202080045801.3在审
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2020-07-03 - 公布日： 2022-03-11 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：一种寡聚核酸及其在听力损失治疗中的应用。一种用于治疗听力损失的小激活核酸分子。上述小激活核酸分子可以是靶向ATOH1基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。靶向ATOH1基因启动子区的双链RNA分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的核酸链，并且其中一条核酸链与选自ATOH1基因启动子区的靶点存在至少75％的同源性或互补性。上述小激活核酸分子和可选的药学上可接受的载体的药物组合物；使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物可以上调ATOH1基因和蛋白在细胞中的表达及治疗与ATOH1基因表达不足或减少相关的疾病或状况的方法。
激活 atoh1 基因核酸分子及其应用

[发明专利]寡聚核酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用-CN202080006273.0有效
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2020-04-29 - 公布日： 2022-02-22 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含各自含有能形成双链核酸结构的互补区域的第一和第二核酸链。该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，且其中第一条链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3'端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用该小激活核酸分子能够上调HMBS基因的mRNA和蛋白在细胞中的表达并促进其酶活性。
核酸分子及其急性间歇性卟啉治疗中的应用

[发明专利]寡聚核酸分子及其应用-CN201980076095.6有效
发明人： 李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-12-27 - 公布日： 2022-01-04 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于治疗脊髓性肌萎缩症的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子包含正义核酸链和反义核酸链，正义核酸链和反义核酸链分别为长度为16‑35个核苷酸的寡核苷酸链，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因SMN2启动子区的靶点存在至少75%的碱基同源性或互补性。也提供了包含小激活核酸分子和可选地药用载体的药物组合物；以及使用该小激活核酸分子或包含小激活核酸分子的药物组合物上调靶基因在细胞中表达及治疗由靶基因表达不足引起的疾病的方法。
核酸分子及其应用

[发明专利]一种激活p21基因表达的方法-CN202110841287.0在审
发明人： 李龙承;姜武林;吴建成 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-04-10 - 公布日： 2021-11-02 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明提供了一种由正义寡核苷酸链和反义寡核苷酸链组成的激活或上调人p21基因表达的小激活RNA，其所述正义核酸链或反义核酸链与人p21基因启动子靶基因序列中的任一长度为16‑35个核苷酸的连续片段具有75％以上的同源性，其中人p21基因的靶序列选自由SEQ ID NO:5、6、7、8、9、10、11、12所示的序列组成的组。
一种激活 p21 基因表达方法

[发明专利]一种激活p21基因表达的方法-CN201980002538.7有效
发明人： 李龙承;姜武林;吴建成 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-04-10 - 公布日： 2021-06-22 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明提供了一种由正义寡核苷酸链和反义寡核苷酸链组成的激活或上调人p21基因表达的小激活RNA，其所述正义核酸链或反义核酸链与人p21基因启动子靶基因序列中的任一长度为16‑35个核苷酸的连续片段具有75％以上的同源性，其中人p21基因的靶序列选自由SEQ ID NO：5、6、7、8、9、10、11、12所示的序列组成的组。
一种激活 p21 基因表达方法

[发明专利]寡核苷酸分子及其在肿瘤治疗中的应用-CN201980067436.3在审
发明人：康涛;李龙承;姜武林 -专利权人：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
申请日： 2019-06-25 - 公布日： 2021-06-04 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于治疗肿瘤的寡聚核酸，其可以为小激活核酸分子，所述小激活核酸分子可以是靶向LHPP基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。还提供了包含所述小激活核酸分子和可选的药学上可接受的载体的药物组合物及其应用。使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物可以上调LHPP基因在细胞中的表达及治疗与LHPP基因表达不足或减少相关的疾病或状况。
寡核苷酸分子及其肿瘤治疗中的应用

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