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农业化学；冶金建筑机械工程区域搜索

主分类

B 作业；运输

C 化学；冶金

D 纺织；造纸

E 固定建筑物

F 机械工程、照明、加热

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公布日期

2023-10-24 公布专利

2023-10-20 公布专利

2023-10-17 公布专利

2023-10-13 公布专利

2023-10-10 公布专利

2023-10-03 公布专利

2023-09-29 公布专利

2023-09-26 公布专利

2023-09-22 公布专利

2023-09-19 公布专利

专利权人

国家电网公司

华为技术有限公司

中兴通讯股份有限公司

三星电子株式会社

中国石油化工股份有限公司

鸿海精密工业股份有限公司

松下电器产业株式会社

上海交通大学

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[发明专利]用于揭示与Tau聚集相关的基因脆弱性的CRISPR/Cas脱落筛选平台-CN202080028975.9有效
发明人：马林·普里塞特;马修·高斯;白玉;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-03-17 - 公布日： 2023-08-29 - 主分类号： G01N33/68 文献下载
摘要：提供了Cas蛋白就绪的tau生物传感器细胞、CRISPR/Cas协同激活介体(SAM)就绪的tau生物传感器细胞以及制备和使用此类细胞来筛选与tau聚集相关的基因脆弱性的方法。
用于揭示 tau 聚集相关基因脆弱 crispr cas 脱落筛选平台

[发明专利]使用CRISPR/CAS系统对动物进行转录调制-CN202310370809.2在审
发明人：查琳·亨特;苏珊娜·哈特福德;国春·龚;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2019-03-19 - 公布日： 2023-06-30 - 主分类号： A01K67/027 文献下载
摘要：提供了包含CRISPR/Cas协同激活介质系统组分的非人动物细胞和非人动物，以及制备和使用这种非人动物细胞和非人动物的方法。提供了使用此类非人动物增加体内靶基因表达并评估CRISPR/Cas协同激活介质系统增加体内靶基因表达能力的方法。
使用 crispr cas 系统动物进行转录调制

[发明专利]核酸酶介导的重复扩增-CN202310128672.X在审
发明人：大辅·梶村;阿尔蒂·夏尔马-康宁;布列塔尼·杜博斯;古斯塔沃·德罗格特;家珍·萧;琼科·库诺;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2019-12-13 - 公布日： 2023-05-05 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于扩增已经存在于基因组基因座上的重复的核酸酶介导的方法。包含在内源C9orf72基因座处插入的异源六核苷酸重复扩增序列的非人类动物基因组、非人类动物细胞，和非人类动物，还提供了通过核酸酶介导的重复扩增制备此类非人类动物细胞和非人类动物的方法。还提供了使用非人类动物细胞或非人类动物识别可用于预防、延迟或治疗与在C9orf72基因座处的重复扩增相关的一种或多种神经退行性疾病的治疗候选物的方法。
核酸酶重复扩增

[发明专利]使用CRISPR/CAS系统对动物进行转录调制-CN201980020470.5有效
发明人：查琳·亨特;苏珊娜·哈特福德;国春·龚;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2019-03-19 - 公布日： 2023-04-28 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：提供了包含CRISPR/Cas协同激活介质系统组分的非人动物细胞和非人动物，以及制备和使用这种非人动物细胞和非人动物的方法。提供了使用此类非人动物增加体内靶基因表达并评估CRISPR/Cas协同激活介质系统增加体内靶基因表达能力的方法。
使用 crispr cas 系统动物进行转录调制

[发明专利]核酸酶介导的重复扩增-CN201980091769.X有效
发明人：大辅·梶村;阿尔蒂·夏尔马-康宁;布列塔尼·杜博斯;古斯塔沃·德罗格特;家珍·萧;琼科·库诺;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2019-12-13 - 公布日： 2023-03-10 - 主分类号： C12N15/10 文献下载
摘要：提供了用于扩增已经存在于基因组基因座上的重复的核酸酶介导的方法。包含在内源C9orf72基因座处插入的异源六核苷酸重复扩增序列的非人类动物基因组、非人类动物细胞，和非人类动物，还提供了通过核酸酶介导的重复扩增制备此类非人类动物细胞和非人类动物的方法。还提供了使用非人类动物细胞或非人类动物识别可用于预防、延迟或治疗与在C9orf72基因座处的重复扩增相关的一种或多种神经退行性疾病的治疗候选物的方法。
核酸酶重复扩增

[发明专利]CAS转基因小鼠胚胎干细胞和小鼠及其应用-CN202210528912.0在审
发明人：国春·龚;查琳·亨特;大辅·梶村;苏珊娜·哈特福德;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-07-31 - 公布日： 2022-09-20 - 主分类号： C12N9/22 文献下载
摘要：本文提供用于评价CRISPR/Cas介导的非同源末端连接的活性和/或CRISPR/Cas诱导的目标基因组基因座与外源供体核酸的体内或离体重组的方法和组合物。所述方法和组合物使用包含诸如基因组整合的Cas表达盒之类的Cas表达盒的细胞和非人类动物，从而使得Cas蛋白质组成上可获取的或以组织特异性或时间特异性的方式可获取。本文还提供用于产生和使用这些非人类动物的方法和组合物，包括使用这些非人类动物通过腺相关病毒(AAV)介导的将向导RNA递送至所述非人类动物来评价CRISPR/Cas的体内活性。
cas 转基因小鼠胚胎干细胞及其应用

[发明专利]包含人源化TTR基因座的非人类动物及其使用方法-CN201880063051.5有效
发明人：梅根·德拉蒙德·萨缪尔森;杰弗里·海恩斯;苏珊娜·哈特福德;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹;安德鲁·J·墨菲 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-09-28 - 公布日： 2022-09-09 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供包含人源化TTR基因座的非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物以及使用所述非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物的方法。包含人源化TTR基因座的非人类动物细胞或非人类动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合的转甲状腺素蛋白，来自人转甲状腺素蛋白的片段。本文提供使用包含人源化TTR基因座的非人类动物以评价诸如设计为靶定人TTR的核酸酶试剂之类的人‑TTR‑靶向试剂的体内效率的方法。本文还提供产生所述包含人源化TTR基因座的非人类动物的方法。
包含人源化 ttr 基因非人类动物及其使用方法

[发明专利]用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略-CN202080077587.X在审
发明人：查琳·亨特;刘阳;国春·龚;卡梅洛·罗马诺;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-11-07 - 公布日： 2022-07-12 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：提供了允许插入和/或表达视网膜劈裂素编码序列的核酸构建体和组合物。提供了靶向RS1基因座的核酸酶药剂。还提供了使用用于整合到靶基因组基因座中和/或在细胞中表达的此类构建体的组合物和方法。还提供了使用所述核酸构建体和所述组合物治疗X连锁青少年型视网膜劈裂症的方法。
用于连锁青少年视网膜劈裂疗法 crispr aav 策略

[发明专利]使用由脂质纳米颗粒递送的CRISPR/CAS系统在动物中进行的转录调控-CN202080075542.9在审
发明人：查琳·亨特;苏珊娜·哈特福德;国春·龚;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-09-11 - 公布日： 2022-06-10 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：提供了在同一脂质纳米颗粒中一起包含CRISPR/Cas协同激活介体系统组分的脂质纳米颗粒，以及使用此类脂质纳米颗粒来增加体内和离体靶基因表达和评估CRISPR/Cas协同激活介体系统增加体内和离体靶基因表达的能力的方法。
使用纳米颗粒递送 crispr cas 系统动物进行转录调控

[发明专利]CAS转基因小鼠胚胎干细胞和小鼠及其应用-CN201880044435.2有效
发明人：国春·龚;查琳·亨特;大辅·梶村;苏珊娜·哈特福德;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2018-07-31 - 公布日： 2022-06-03 - 主分类号： C12N15/90 文献下载
摘要：本文提供用于评价CRISPR/Cas介导的非同源末端连接的活性和/或CRISPR/Cas诱导的目标基因组基因座与外源供体核酸的体内或离体重组的方法和组合物。所述方法和组合物使用包含诸如基因组整合的Cas表达盒之类的Cas表达盒的细胞和非人类动物，从而使得Cas蛋白质组成上可获取的或以组织特异性或时间特异性的方式可获取。本文还提供用于产生和使用这些非人类动物的方法和组合物，包括使用这些非人类动物通过腺相关病毒(AAV)介导的将向导RNA递送至所述非人类动物来评价CRISPR/Cas的体内活性。
cas 转基因小鼠胚胎干细胞及其应用

[发明专利]TDP-43蛋白病的建模-CN202080045369.8在审
发明人：阿尔蒂·夏尔马-康宁;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-06-26 - 公布日： 2022-02-01 - 主分类号： C12N5/10 文献下载
摘要：本文所述的发现是，TDP‑43的核定位信号(NLS)和朊病毒样结构域(PLD)都不是体外胚胎干细胞培养和分化成运动神经元所必需的。ES细胞表达这些TDP‑43突变体并分化成表现出ALS样表型的运动神经元、由此TDP‑43突变体重新分布至并聚集在细胞质中、并且无法调控隐藏的外显子剪接的能力，使得这些细胞可充当TDP‑43蛋白病的模型，用于测试可消散此类蛋白病的候选治疗剂。另外，这些ES细胞可以用于成功产生非人动物，例如小鼠，它们也表现出ALS的标志性症状并且可用于测试可用于治疗TDP‑43蛋白病的候选剂。
tdp 43 蛋白建模

[发明专利]包括人源化白蛋白基因座的非人动物-CN202080038954.5在审
发明人：方青;家珍·萧;丹·夏洛索恩;克迪·莱;利亚·萨宾;雷切尔·萨特勒;布莱恩·扎姆布罗维兹;洛里·莫顿 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-06-05 - 公布日： 2022-01-14 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：提供了包括人源化白蛋白(ALB)基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包括人源化白蛋白基因座的非人动物细胞或非人动物表达人白蛋白或嵌合白蛋白，所述嵌合白蛋白的片段来自人白蛋白。提供了用于使用包括人源化白蛋白基因座的此类非人动物来评估如核酸酶药剂等被设计成靶向人白蛋白的人白蛋白靶向试剂的体内功效的方法。
包括人源化白蛋白基因非人动物

[发明专利]TAU蛋白病模型-CN202080039253.3在审
发明人：约翰·麦克沃特;阿里吉特·博米克;马林·普里塞特;马修·高斯;马蒂厄·德科洛;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹;克劳迪娅·拉乔皮 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-06-12 - 公布日： 2022-01-07 - 主分类号： C12N5/10 文献下载
摘要：BANF1、PPP2CA和ANKLE2被认为是当被破坏时促进tau聚集的基因。提供了改进的tau蛋白病模型，如在BANF1和/或PPP2CA和/或ANKLE2中具有突变或抑制BANF1和/或PPP2CA和/或ANKLE2的表达的细胞、组织或动物。还提供了使用此类改进的tau蛋白病模型来评估用于治疗tau蛋白病的治疗剂候选物的方法、制备所述改进的tau蛋白病模型的方法以及加速或加剧tau蛋白病模型中的tau聚集的方法。
tau 蛋白模型

[发明专利]包括具有β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物和使用方法-CN202080038549.3在审
发明人：杰弗里·海恩斯;基思·克罗斯比;梅根·德拉蒙德·萨缪尔森;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹;安德鲁·J.·墨菲 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2020-06-03 - 公布日： 2021-12-31 - 主分类号： C12N15/85 文献下载
摘要：提供了包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞和非人动物以及使用此类非人动物细胞和非人动物的方法。包括包含β滑移突变的人源化TTR基因座的非人动物细胞或非人动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合转甲状腺素蛋白，所述嵌合转甲状腺素蛋白的片段来自人转甲状腺素蛋白。提供了用于使用包括人源化TTR基因座的此类非人动物来评估如核酸酶药剂等被设计成靶向人TTR的人TTR靶向试剂的体内功效的方法。
包括具有滑移突变人源化 ttr 基因非人动物使用方法

[发明专利]用于使用多个引导RNA来破坏免疫耐受性的方法-CN202111158680.6在审
发明人：维拉·沃罗宁那;林恩·麦克唐纳;马林·普里塞特;卡曼·维纳斯·莱;阿肖克·巴迪斯;安德鲁·J.·莫菲;古斯塔沃·德罗格特;大卫·佛伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2017-05-19 - 公布日： 2021-12-24 - 主分类号： C07K16/00 文献下载
摘要：提供用于制备对目标外来抗原的耐受性降低的非人动物以及使用所述动物来制备针对所述目标外来抗原的抗原结合蛋白的方法和组合物。所述方法和组合物采用使用多个引导RNA的CRISPR/Cas9系统来使与目标外来抗原同源或共有目标表位的自身抗原的表达降低或消除，或使所述自身抗原上的与目标外来抗原共有的表位的表达降低或消除。
用于使用引导 rna 破坏免疫耐受方法

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