本发明涉及一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物,所述基因载体包含显性抑制型(dominant negative)人类Fas‑associatedprotein with death domain(FADD‑DN)、增强子/启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及上述基因载体或包含上述基因载体的组合物在制备治疗视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。其优点表现在:本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼等引起的视网膜神经节细胞病变。
本发明公开了适于家蚕丝腺表达的改造人血清白蛋白基因及其表达系统和应用,改造人血清白蛋白基因如SEQ ID NO.1第7‑1767位所示,其编码的氨基酸如SEQ ID NO.2所示,将改造人血清白蛋白基因与分泌型丝胶1基因启动子和分泌型丝胶1基因终止子构成表达框,并用增强子Hr3增强表达,同时连入piggyBac转座臂和荧光筛选标记基因构建表达系统,该表达系统能够在家蚕丝腺中高效表达重组人血清白蛋白,并且具有生物活性
本发明涉及一种适于家蚕丝腺表达的改造人乳铁蛋白基因及其表达系统和应用,改造人乳铁蛋白基因如SEQ ID NO.1所示,其编码的氨基酸如SEQ ID NO.2所示,将改造人乳铁蛋白基因与分泌型丝胶1基因启动子和分泌型丝胶1基因终止子构成表达框,并用增强子hr3增强表达,同时连入piggyBac转座臂和荧光筛选标记基因构建表达系统,该表达系统能够在家蚕丝腺中高效表达重组人乳铁蛋白,并且具有生物活性,能够用于大规模生产重组人乳铁蛋白