[发明专利]一种针对ATP7B基因P992L突变的碱基编辑拆分载体系统及其应用在审
| 申请号： | 202211671132.8 | 申请日： | 2022-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN116004720A | 公开（公告）日： | 2023-04-25 |
| 发明（设计）人： | 李善刚;邓莉;陈丽娇;孙文杰 | 申请（专利权）人： | 昆明理工大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/64;A61K48/00;A61K38/46;A61P3/00 |
| 代理公司： | 昆明科众知识产权代理事务所(普通合伙) 53218 | 代理人： | 蒋晗 |
| 地址： | 650093 云南省*** | 国省代码： | 云南;53 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明公开了一种针对ATP7B基因P992L突变的碱基编辑拆分载体系统及其应用。将NGABEmax载体中的spCas9‑NG蛋白在573‑574位之间拆分得到两部分；随后将sgP992L构进NGABEmax‑DOWN中，得到sgP992L‑NGABEmax‑DOWN载体。拆分后的NGABEmax更便于运输至靶细胞内，可通过内含肽方式在靶细胞内重新组合，发挥完整的碱基编辑作用。本发明通过对ATP7B基因P992L突变位点设计gRNA，搭配拆分的NGABEmax系统实现目标基因位点碱基A→G的高效双载体修复，是针对ATP7B基因P992L突变的威尔逊病患者基因治疗研究的一种新型载体和有力手段。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 针对 atp7b 基因 p992l 突变 碱基 编辑 拆分 载体 系统 及其 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于昆明理工大学，未经昆明理工大学许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/202211671132.8/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：一种垃圾焚烧负压排风机
- 下一篇：核医学放射性药物质控放化纯度试纸制备仪器
