[发明专利]一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体在审
| 申请号： | 202210013838.9 | 申请日： | 2022-01-06 |
| 公开（公告）号： | CN114410687A | 公开（公告）日： | 2022-04-29 |
| 发明（设计）人： | 汪啸渊;凌思凯 | 申请（专利权）人： | 上海本导基因技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;C12N15/55;A61K38/42;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 上海段和段律师事务所 31334 | 代理人： | 王丹东 |
| 地址： | 201100 上海市闵行区都会路16*** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明公开了一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体；包含：a、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；b、beta珠蛋白的基因序列，该基因序列如SEQ ID NO.3所示；c、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；d、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列；e、来自泡沫病毒(Foamy virus)的绝缘子序列。与现有技术相比，本发明对载体结构进行了优化，发现对Beta珠蛋白基因(HBB)的2号内含子优化后，既可以在一定程度提高基因的表达，又可以大幅度提高病毒包装产量，使其临床使用和产业化成为可能。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 适用 地中海 贫血症 镰刀 贫血 基因治疗 病毒 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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